Átadták az ''Év Gyógyszere'' díjat

A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság 2013-ban az usztekinumab hatóanyagú szert választotta az „Év Gyógyszerének". A díj ünnepélyes átadására 2014. május 26-án kerül sor Budapesten, a Magyar Tudományos Akadémián.

A bíráló bizottság aszerint döntött, hogy a benyújtott pályázatok közül a „megversenyeztetett" innovatív készítmény az adott betegségcsoport kezelésében mennyire jelent áttörést. Mindemellett fontos szempontnak tekintették a gyógyszer alkalmazhatóságát, a beteg-együttműködést (compliance), a szerrel korábban szerzett tapasztalatokat, illetve az ár-érték arányt.

Noha az usztekinumab hatóanyagú gyógyszerrel kapcsolatos tapasztalatokat mindenekelőtt a pikkelysömör kezelésénél gyűjtötték össze, a fejlesztés több irányban folytatódik. Például a készítményt a közelmúltban pikkelysömörös ízületi gyulladás kezelésére is törzskönyvezték. Továbbá más javallati területeken is klinikai fejlesztést folytatnak. A bőr alá adott injekció könnyen alkalmazható, a betegeknek kényelmes beadási mód, mindenképpen egyszerűbb, mint más gyulladásos betegségek kezelésénél használt biologikumok. Örvendetes, hogy a költséghatékonysági adatok is kedvezőek.

A biológiai terápiák csoportjába tartozó készítmény áttörést jelent a közepes fokú vagy súlyos plakkos pikkelysömörben szenvedők kezelésében. A gyógyszer pikkelysömör kezelésére alkalmazott más biológiai terápiákhoz hasonlóan azoknál a betegeknél javallott, akik más szisztémás terápiákra nem reagáltak, vagy esetükben ellenjavallt, illetve nem tolerálják.

A pikkelysömör (pszoriázis) egyike a leggyakoribb krónikus gyulladásos betegségeknek, mely nem csupán a bőrt, hanem a körmöket vagy akár az ízületeket is érintheti. Magyarországon mintegy 200 ezerre tehető a pikkelysömörös betegek száma. A betegség tünetei viszonylag korán, általában 20 és 30 éves kor között alakulnak ki. Krónikus, időnként kiújuló, rosszabbodó komplex bőrgyógyászati kórképről beszélünk, mely sajnos élethosszig tart. A betegség az orvostudomány jelen állása szerint nem gyógyítható, de a korszerű kezelésekkel hosszú távon is tünetmentessé tehető.

A pikkelysömörös betegek az átlagpopulációnál gyakrabban szenvednek egyéb betegségekben. Ilyenek például az anyagcsere-betegségek, a cukorbetegség, a zsíranyagcsere zavarai és az elhízás. Mindezek növelik a szív-, érrendszeri betegségek kialakulásának esélyét is. Egy súlyos pikkelysömörben szenvedő 30 éves beteg esetében például háromszorosára nőhet a szívinfarktus kockázata. A szívinfarktus vagy agyvérzés miatti halálozás kb. 2,6-szor magasabb a fiatal koruktól gyakran kórházi kezelésre szoruló pikkelysömörben szenvedő betegeknél. A betegek élettartama akár 3-4 évvel is rövidebb lehet az átlagos népességhez képest.

A pikkelysömörös betegek a napjainkban egyre gyakrabban használt életminőség-mutatók terén is hátrányt szenvednek. Több tanulmány alapján elmondható, hogy e betegséggel élők olyan rossznak ítélik az életminőségüket, mint a náluk élettanilag súlyosabb kórban (rákban, szívbetegségben, légzőszervi betegségekben) szenvedők. A sokszor nagyon „látványos" bőrtünetek komoly pszichoszociális problémákat is okozhatnak.

Ezek súlyosságára utal, hogy a pikkelysömörös betegek kb. 25%-ánál jelentkezik depresszió és szorongás, a betegek 5%-át foglalkoztatja aktívan az öngyilkosság gondolata. A betegség kihathat a társas és családi kapcsolatokra is. A betegek 40%-a a szexuális életben is nehézségekkel küzd. A negatív fizikai és érzelmi hatások a betegek teljesítőképességét, munkavégzését és karrierlehetőségét is befolyásolják, a felmérések szerint az érintettek negyede betegsége miatt elveszíti az állását.

A betegek sokszor a rendelkezésre álló terápiás gyakorlattal elégedetlenek, emiatt is bizonytalan az együttműködésük. A kutatások szerint csupán 25%-uk elégedett a korábban alkalmazott kezeléssel. Feltehetően ez áll annak hátterében, hogy az érintettek mintegy fele nem tartja be maradéktalanul a terápiás előírásokat. A páciensek a káros mellékhatásoktól tartanak. Sajnos gyakran hiányzik az érdemi orvos-beteg kommunikáció, így a betegeknek nincs elegendő információjuk a helyzetükről, a lehetőségeikről, és komoly igényük van a hatékony, biztonságos, a gyakorlatban könnyebben kivitelezhető terápiákra.

Az utóbbi években a bőrgyógyászati alapkutatások rohamos fejlődése következtében sikerült azonosítani számos, a betegség kialakulására hajlamosító örökletes tényezőt, a kóros immunológiai folyamat jobb megismerése pedig lehetővé tette a korábbiaknál hatásosabb, célzott kezelések bevezetését. A pszoriázis kezelésében az úgynevezett "biológiai terápiák" komoly áttörést hoztak. Ezen kezelések lényege, hogy célzottan gátolják a betegség kialakulásáért felelős, a szervezetben termelődő biológiai anyagokat. A biológiai hatóanyagok biotechnológiai úton előállított fehérjetermészetű molekulák, legtöbbször ellenanyagok, a betegség kialakulásáért felelős gyulladáskeltő hatású molekulákat gátolják. E szereket az orvostudomány számtalan területén alkalmazzák: onkológiában, belgyógyászatban, reumatológiában, ideggyógyászatban stb.

A most díjazott készítmény Magyarországon is elérhető, így ez az élethosszig tartó, a páciensek életminőségét jelentősen károsító betegségben a hazai biológiai terápiás paletta a legfejlettebb országok terápiás eszköztárával egyezik.
Magyarországon a közepes fokú vagy súlyos plakkos pszoriázisban szenvedő betegek biológiai terápiákkal való kezelése a társadalombiztosítás által támogatott, a kijelölt pszoriázis centrumokban történik a biológiai terápiák alkalmazásában jártas bőrgyógyász szakorvosok felügyelete mellett. A gyógyszer honi bevezetése óta számos beteget kezeltek a készítménnyel.