Biológiai gyógyszerek: ezzel nem szabad játszani! | Weborvos

A biológiai gyógyszerek nagyban segítik ugyan a krónikus betegségek elviselhetőségét, de még bőven van tennivaló.

A közelmúltban megrendezett IV. Egészség-gazdaságtani Konferencia napirendjén sok egyéb között a gyógyszerek és a biotechnológiák értékelése is terítékre került. Rendkívül izgalmas témát vetett fel. Prof. Dr. Kerpel-Frónius Sándor egyetemi tanár, a Semmelweis Egyetem Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézetének klinikai farmakológiai oktatási vezetője.

A neves szakember a biológiai gyógyszerek alkalmazásával kapcsolatban egyebek között elmondta, hogy annak rendeléséhez például az Egyesült Államokban külön biztosítást kell kötnie a betegnek, ellenkező esetben nem kaphatják meg. „Nálunk is ez a helyzet állhat elő, ha nem teszünk annak érdekében, hogy olcsóbban kerüljenek használatba. Eljuthatunk oda, hogy a páciensek ilyen szerekkel ellátatlanok maradnak" – vázolt egyfajta honi közeli jövőképet.

Mondandójában azokra a klinikai farmakológiai szerekre koncentrált, amiket a hatásosságuk mellett éppen az teszi különlegessé, hogy noha rendkívül drágák, viszont hatásosak, továbbá a helyettük eddig alkalmazott költségcsökkentő módszerek a páciens kezelésében nem jelentenek megoldást.

„A működő ár- és ártámogatási rendszernek racionális klinikai farmakológiai elveken kell nyugodnia, ellenkező esetben nagy a baj, s az orvostársadalom nem is tevékenykedik complience módon. Alkalmazkodni kell a gyógyszerhez és a betegellátó-rendszerhez, s ha van más megoldás, akkor tényleg fontos az olcsóbb készítmények használatát előnyben részesíteni" – hangzott el Kerpel-Frónius Sándortól.

A biológiai gyógyszer jellegzetessége, hogy biológiai forrásból készül, vagy abból vonják ki, olyan makromolekulákból áll, amelyeknek szerkezete ugyan pontosan nem azonosítható be, s ezért nem is biztosítható az, ami a generikus gyógyszereknél, azaz a kis kémiai vegyületeknél igen. Másként fogalmazva az, hogy mindig pontosan azonos készítményt állítsanak elő. Magyarázatként az aminosav – amino-karbonsav olyan szerves vegyület, amely molekulájában aminocsoport (-NH2) és karboxilcsoport (-COOH) egyaránt előfordul, s a fehérje építőköve – szekvenciát említette a szakember. Ebből biztosítani lehet, hogy minden gyártó készítménye előállításához ugyanazt a szerkezetű anyagot alkalmazzák, s ilyenkor egy csoportról van szó. Ha nem ilyen a szer felépítése, akkor analóg készítményekről beszélnek.

A poszttranszlációs mechanizmusra – fehérjék sejten belüli transzportja – a mai tudományos eredmények még nem hatnak, ennek következtében a különböző gyógyszercégek termékeihez különböző hosszúságú és más-más módon glikolizált fehérjék elegye kerül. Az, amit a gyártó megfelelő gyártási és minőségbiztosítás mellett adni tud. A professzor külön hangsúlyozta, hogy ennél a variációnál két gyártó készítménye soha nem lehet ugyanaz! „És ez a nagy probléma még akkor is, ha ugyanazon sejtenyészetből eredő tenyészetet használnak."

További gondként emelte ki az immulogenitás kérdését, vagyis azt, hogy a szervezet ellenanyag képződéssel reagál a makromolekulákra, aminek ugyan gyakran nincs következménye, máskor viszont farmakokinetikai eltérésekhez vezet. A hatáscsökkenésre gyakorta nem azért kerül sor, mert a betegség „kimenekül" a gyógyszer hatása alól, hanem, mert neutralizáló antitestek keletkeznek, és ezek lekötik a gyógyszert. Ilyenkor váltani kell, ha létezik hasonló hatásmechanizmussal más biológiai gyógyszer.

„A legnagyobb baj mégis akkor az, amikor az ellenanyag a szervezet funkcionális károsodását is kiváltja. Nem véletlen, hogy az orvostársadalom helyes terápiának azt tekinti, ha a különböző készítmények közül az eredeti gyógyszert, s nem a hasonlót vagy analóg készítményeket adják össze-vissza, ahogy azok éppen rendelkezésre állnak, vagy a legolcsóbbak. Egy beteg kezelését, ameddig arra klinikai indok nincs, azonos készítménnyel kell folytatni, a biológiai terápiáját, gyógyszerezését gazdasági okokból nem szabad váltogatni! Ne történjen helyettesítés csak azért, mert adott kórházban, ahova a pácienst bevitték éppen másik szerrel kezelnek. A váltásra csak orvosi indokok alapján kerülhet sor!

A professzor elmondta, hogy gyakran kérdezik, az iménti megállapításra, vajon bizonyítékon alapuló orvoslásból jöttek-e rá? A válasza ilyenkor mindig az, hogy „nem, nincs bizonyíték, viszont az azt helyettesítő tapasztalat bőségesen a rendelkezésükre áll.
„Kérdem én, mondjuk a hemofíliásoknak adandó 8-as faktorral kapcsolatosan, ki készíthetne összehasonlító tervezett vizsgálatot? Ki vállalná magára annak az ódiumát, hogy a kísérletbe bevont egyik csoportnak így-úgy, a másiknak meg az azonos készítményt adják? Ilyen kontrollt etikai bizottság engedélyével soha egyetlen szakember sem végezhet el".

A professzor összefoglalva sorolta, hogy van eredeti, önállóan kifejlesztett készítmény azonos aminosavval, továbbá követő – nemcsak a bioszimilerek –, analóg szerek módosított aminosav láncok, valamint a módosított szerkezetű készítmények.
A magyar piacon való előfordulása azonban rendkívül alacsony, vélhetően az árképzés körül sem stimmel minden. Sajnos az egészségbiztosító háromhavonkénti vizitet írt elő és a támogatási rendszerbe való befogadásnál a követő készítménynek 30 százalékkal olcsóbbnak kell lennie. Csakhogy ez a metódus a generikus piacon alkalmazott menetrenddel azonos, ami a biológiai terápiában részesülőknek nagyon nem jó.

További gondként említette: „ha utókezelést írok fel a betegnek, akkor egyúttal számolni kell azzal, hogy adott készítmény minden kórház maga rendeli, tárgyal a gyógyszercéggel és természetesen a legolcsóbbat próbálja beszerezni. Vagyis, a különböző kórházakból kikerültek nem biztos, hogy az induló kezelésnél alkalmazott szert kapják. Bármelyik kormány lett légyen is hatalmon, dönteni kell arról, hogy milyen megoldást találunk a biológiai szerekre. Olyan döntést kell hozni, amiben az orvostársadalom és a betegek érdekei egyaránt érvényesülnek, továbbá a költséghatékonyság sem sérül!"

Végül megoldásként a professzor azzal áll elő, hogy a biológiai terápiával folytatott kezelést a fekvő és a járó betegellátásban az adott gyógyszercsoport legolcsóbb készítményével kezdjék. A drágább kezdő szer felírásának feltételeit szakmai grémium határozza meg – ilyenek egyébként más országokban eredményesen tevékenykednek, csak Magyarországon hiányozik a biológia terápia eldöntésénél. Miután nincs rendelet, ami a drágább gyógyszer első szerként való felírását elrendelné, a páciensnek, ha az orvos mégis ezzel kezdi, biztosan oka van rá.

Az Országos Egészségbiztosítási Pénztárnak meg el kellene fogadnia, ha a vényre a doktor annyit ír, hogy a „kezelés folytatása". Ugyanakkor, ha a beteg a legalacsonyabb árú gyógyszernél drágább kezelést igényel, azt saját zsebből fedezze, bár nem valószínű, hogy megteszi, mert az nagyon drága.

Központosított beszerzéssel kell a biológiai terápiát szolgáló készítményeket rendelni. Ha ezt nem tudják megoldani, akkor a biológiai gyógyszerekkel való kezelés terén nem lesz semmilyen előrelépés – vizionált egy szomorú jövőt.

Befejezésül nagyon fontos dologra figyelmeztetett: „az Európai Unióban forgalmazott biológiai szerek fantasztikusan ellenőrzöttek. Ha a beteg saját zsebében hoz be valamilyen gyógyszert, akkor se adják be az orvosok neki, mert az nemcsak tilos, de életveszélyes is! Sokszor ellenőrizetlen, tisztáttalan készítményekről van szó. Vigyázzanak, ezzel nem szabad játszani!"