Génmanipulált kecskék termelik a trombózis elleni szert | Weborvos

Az eljárással más terápiás proteinek is nagy mennyiségben állíthatók elő.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerhatósága engedélyezte az amerikai székhelyű GTC Biopharmeceuticals humán antithrombinját, az ATrynt – öröklött antithrombin-hiányban szenvedő betegek (szülés vagy operáció kapcsán fenyegető vagy fellépő) vénás trombózisának megelőzésére és kezelésére.

A massachusettsi Framingham-ben működő GTC prognózisa szerint az ATryn Amerikában első öt piaci év során évenként 50 millió dollár hozhat. Azon a napon, amikor a hatóanyagot engedélyezték, a cég papírjainak értéke a koradélutáni kereskedés során 1 százalékkal 0,83 dollárra emelkedett.

Az örökletes antithrombin-hiány két különböző becslés szerint 10 000 ember közül kettőt vagy ötöt érint; százalékuk huszonöt éves korára 50, ötven éves korára 85 százalékuk esik át thromboembolikus eseményen.

Az ATryn hatásosságát és biztonságos voltát klinikai vizsgálatok során igazolták, melyeket thromboembolikus eseményen már átesett, öröklött antithrombin-hiányban szenvedő betegeken végeztek, s amelyeket az Egyesült Államokban, Kanadában és Európában értékeltek ki. Igazolódott, hogy a szer megelőzi a klinikailag manifeszt thromboembolikus események kialakulását. A forgalomba hozatal után további vizsgálatokat végeznek a biztonságosság és immunogenitás felmérésére ismételt alkalmazás esetében.

A GTC a honi piacon való forgalmazással és a további klinikai fejlesztéssel az Ovation Pharmaceuticals tbízta meg; a két cég szerint a készítmény ez év második negyedében lesz kapható.
Az ATryn a gyógyszergyártás történetében az első géntranszfer révén létrehozott fehérje, és az első rekombináns antithrombin, amelyet az Egyesült Államokban engedélyeztek. Megalkotásának első lépése volt, hogy a kutatók egyetlen sejtből álló kecskeembrióba ültették a humán antithrombin protein génjét, majd az embriót élő állattal kihordatták. A megszülető transzgén utódok teje később nagy mennyiségű humán antithrombint tartalmazott, amelyet tisztítás után infúzióban adhattak a betegeknek.

A GTC 2021-ig kizárólagos szabadalmat szerzett bármilyen terapeutikus fehérje bármilyen transzgén emlős tejében való termelésére. A cég szerint ez a technológia különösen jól alkalmazható olyan proteinek költséghatékony fejlesztésében, amelyeket hagyományos rekombináns produkciós rendszerekben nehéz létrehozni – vagy ha valamely fehérjét nagy mennyiségekben óhajtanak előállítani.