GSK: ritka betegségekre állnak rá

Többféle terápiával képesek reagálni az ellátatlan betegpopulációk jelentős szükségleteire.

Új, önálló részlegének megalakulását jelentette be a GlaxoSmitKline, amely ritka betegségek gyógyszereit fejleszti és forgalmazza majd. Jelenleg több mint 5500 e kategóriába tartozó betegséget tartanak nyilván, melyeknek kevesebb mint tíz százalékát tudják gyógyítani – azaz a cég jelentős kielégítetlen terápiás szükséglettel számolhat. A ritka betegségeknek nevezett kórképek tízezer emberből csak körülbelül ötöt érintenek, azonban változatos sokaságuk miatt az összesen akár a lakosság 6-8 százaléka is ritkabetegség-páciensnek tekinthető.

Számos efféle kórállapot genetikai okú, gyerekkorban kezdődik, élethossziglani rokkantságot/fogyatékosságot, és korai halált okoz.
A projekt megvalósítására létrehozott lean structure (karcsúsított szervezet) élén Marc Dunoyer, a GSK ázsiai és csendes-óceáni területi elnöke áll, aki egyben a japán leányvállalat elnöke is. Vele szoros együttműködésben tevékenykedik majd Patrick Vallance, a GSK gyógyszerkutatásokért felelős első alelnöke. Az új egység törekszik majd a meglévő kapacitások és partneri kapcsolatok szélesebb körű kiaknázására, inlicensing-kooperációk kialakítására. (Utóbbi általában annyit jelent, hogy egy nagy cég fejlesztési megbízást ad egy kisebbnek, amely utóbb esetleg a forgalmazásban is részt vehet – a ford.)

2009-ben a GSK két speciális profilú céggel, a Prosensával és a JCR Pharmaceuticals-szel alakított ki stratégiai együttműködést.
A Prosensa-partnerséget 2009 októberében hozták nyilvánosságra, első sorban olyan nukleinsav-alapú terápiák fejlesztése érdekében, amelyekkel génexpressziókat (génkifejeződéseket) korrigálhatnának jelentős kielégítetlen szükségletet jelentő kórképekben. A szövetség négy ribonukleinsav-alapú vegyület alkalmazása érdekében jött létre, amelyekkel a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek négy specifikus, de különböző csoportját kezelnék.

A JCR-ral, egy japán bioaktívtermék fejlesztővel-gyártóval kötött szerződés értelmében a GSK megszerezte több enzimpótlás-terápia globális jogait, amelyekkel, ha engedélyezik őket, olyan ritka állapotokat lehet majd kezelni, mint a Hunter-szindróma, illetve a Fabry- és a Gaucher-betegség.

Marc Dunoyer a World Pharma Newsnek nyilatkozva elmondta: „Jelenlegi gyógyszerkutatási erőfeszítéseink mellett is szükséges, hogy ritka betegségek terápiáinak kidolgozása céljából alternatív lehetőségeket térképezzünk fel. E komplementer megközelítés révén specialista partnereink számára a mi globális tapasztalataink is hozzáférhetővé válnak majd. Hosszabb távon ez az új egység képes (lehet) többféle terápiával reagálni ellátatlan betegpopulációk jelentős szükségleteire."

Patrick Vallance ugyanezekkel kapcsolatban kifejtette: „Az, hogy behatolunk erre az új terápiás területre, részét alkotja a GSK azon stratégiájának, melynek célja, hogy több terméket állítsunk elő és növeljük kutatásból és fejlesztésből származó bevételeinket – olyképpen, hogy erőfeszítéseinket a nagyobb sikerrel kecsegtető területekre összpontosítjuk. A termékkutatással és fejlesztésekkel kapcsolatos kockázat a ritka betegségek szegmentumában általában kisebb, mint más betegségeknél, mivel ezek a kórképek nagyon egyértelműek, a [készítmények tesztelésére végzett] klinikai vizsgálatok pedig kis volumenűek, és eredményeik igen karakteresek. A legtöbb esetben pontosan ismert a molekuláris cél, ami megkönnyíti a diagnózist a specialisták számára.