Gyógyszerforgalmazás: körkép a piacra jutás kínjairól | Weborvos

Az amerikai kormány a következő két évben egymilliárd dollárt készül komparatív hatékonyságvizsgálatokra költeni.

Egy nemrégiben tartott londoni konferencián Thomas Szucs, egy biotechnológiába invesztáló befektetőcég, a BB Biotech elnöke újságírók előtt kijelentette: igaz ugyan, hogy a gyógyszeripar „sokkal jobban áll, mint az autóipar, ám az a figyelem, amelyet a regulációs szervezetek a készítmények egymáshoz viszonyított hatékonyságának szentelnek, „nehézségek forrása lehet".

Az amerikai kormány a következő két évben egymilliárd dollárt készül komparatív hatékonyságvizsgálatokra költeni. Ebből részben az Összehasonlító Hatékonyság-kutatás Szövetségi Koordinációs Tanácsát (CER) hozzák létre – egy tanácsadó testületet amelyet szövetségi hatóságok-hivatalok tizenöt képviselője alkot majd. A grémium úgy irányítja majd a CER működését, hogy elejét vegye a keretein belül folyó párhuzamos tevékenységeknek, és előmozdítsa a források összehangolt és egymást kiegészítő felhasználását, illetve a tárgyba vágó kutatásokat – emellett ajánlásokat tesz az elnöknek és a kongresszusnak a CER infrastrukturális igényeit illetően.

A reform részeként az Egészségügy-kutatási és Minőségbiztosítási Hatóság (Hivatal) 700 millió dollárt kap majd a CER működésének fedezetéül, amelyből viszont 400-at a Nemzeti Egészségügyi intézetek közt oszt szét, hogy ezek is felkarolhassák a CER tevékenységét.

Gyógyszer-fejadagok – az Egyesült Államokban?
A CER-t létrehozó törvény szövegezése azt sugallja, hogy az új entitásnak nem lesz jogköre a beavatkozásra a magán- vagy kormányzati-önkormányzati fizetők kiadási-, fedezeti- vagy egyéb politikájába. Számos vállalati részvénytulajdonos azonban így is aggódik, hogy a reform „a gyógyszerek kiporciózásának kezdete lehet az USÁ-ban", és hogy 2009-ben még nagyobb nyomás nehezedik majd a gyógyszerárakra a munkaadók és a biztosítók részéről.

A közigazgatás különböző szintjei ugyancsak mind nagyobb presszúrának vannak kitéve: közvetíteniük [ill. egyensúlyozniuk] kell aközt két, egymással ellentétes felfogás közt: hogy t.i. az emberi élet felbecsülhetetlen érték, vagyis a betegeknek a lehetséges legjobb kezelést kell kapniuk – illetve, hogy kötelességük eldönteni, hogyan helyezhetik ki a legeredményesebben a véges forrásokat.

A montanai Max Baucus szenátor, a Szenátus pénzügyi bizottságának elnöke a CQ Politics című lapnak azt nyilatkozta, hogy „a költségek kézbentartása része az egészségügyi reformnak – a továbbiakban nem adhatunk ki annyit egészségügyre, mint amennyit eddig kiadtunk".

Betsy McCaughey, New York volt alkormányzója és a Hudson Institute – neves szellemi műhely – egyik vezető külsős kutatója – egy publikációjában így fogalmaz: „a törvény úgy kezeli az egészségügyet, ahogyan az európai kormányok teszik: költségproblémaként, nem pedig növekedő ipari ágazatként".
„Gondoljuk arra" – teszi hozzá –, „hogy a mostani visszaesés idején a elektronikai és az autóiparban lemondanak a növekedésről és az innovációról. Ez bizony veszélyes példa az egészségügy és [általában] a gazdaság számára".

Az amerikai gyógyszerkutató és -gyártó vállalatok szervezete (PhRMA) támogatásáról biztosította „a betegek és egészségügyi szolgáltatók magas színvonalú – a gyógyításukkal illetve terápiás döntéseikkel kapcsolatos –tájékoztatását célzó erőfeszítéseket". Mint a Fogyasztói Únió (CU) megállapította, a vényköteles gyógyszerekkel kapcsolatban „hatalmas mennyiségű" tény halmozódott fel.

A CU összehasonlító hatékonyság-vizsgálati iniciatívája körül (ez a szövetségi kormányzat égisze alatt zajlik) azonban még nagyobb a vita. Sam Coburn oklahomai republikánus szenátor, aki maga is orvos és tagja a Szenátus egészségügyi-oktatási-munkaügyi-jóléti bizottságának is, figyelmeztette az érintetteket: „a költségeket nézik majd, hogy azután, miként Anglia, azt mondják: nem engedhetjük meg magunknak, úgyhogy nem is végezzük el.

Amerikai engedélyezés: a legnagyobb akadály a piacra jutás útjában
Az Amerikai Egyesült Államok a világ legnagyobb egészségügyi piaca, és különösen érzékeny a korlátozásokra. Dr. Szucs a Pharma Marketletternek a Roland Berger stratégiai tanácsadó cég egy tavalyi tanulmányát idézte, amely szerint az Amerikában piacra nem jutó termékek több mint egyharmada az engedélyezésen „vérzik el". A jelöltek mintegy tíz százalékánál a támogatás jelenti a problémát.

A tanulmány megállapításai szerint Európában a piacra jutás dinamikáját a tényezők egészen más aránya alakítja. A problémáknak mindössze körülbelül tizenhat százalékát eredményezi a regisztráció, a legjelentősebb – 28 százaléknyi – részük a támogatásból adódik, amely csak kevéssel kisebb akadályt jelent az árazás okozta gondoknál.

Az Egyesült Államokhoz hasonló a helyzet Japánban, a világ második legnagyobb gyógyszeripari piacán, ahol a legtöbb szer előtt az engedélyezés zárja el a piacra kerülés útját. Ez után jön az árazás, amely minden negyedik esetben jelent áthághatatlan akadályt, majd ezt követi az esetek ötödében a támogatás.

Ezek az európai dinamizmusok például abban nyilvánultak meg, ahogyan a Roche/Genentech Avastatinjának (hatóanyag: bevacizumab) meg kellett vívnia a támogatásért Franciaországban, vagy ahogyan a Merck KgaA Erbituxa (cetuximab) Németországban csak speciális korlátozások mellett jelenhetett meg a piacon.

Négy vezető rákterápia – a Pfizer Sutentje (hatóanyag: sunitinib), a Nexavar (sorafenib), amelyet az amerikai Onyx Pharmaceuticals fejlesztett ki, hogy aztán a német Bayer HealthCare megvásárolva a szabadalmat, a Roche Tarcevája (erlotinib), és az amerikai gyógyszeripari óriásvállalat, a Bristol-Myers Squibb Sprycelje (dasatinib) – Olaszországi jelenlétét kockázatmegosztási szerződések teszik lehetővé.

Ezenközben a brit Nemzeti Egészségügyi és Gyógyászati Minőségbiztosítási Intézet (a NICE, azaz a regulátor) nem ajánlotta a Naxavar, az Avastatin és a Wyeth-féle Torisel (temsirolimus) használatát veserák indikációban.

Dr Szucs úgy vélte, az Egyesült Királyság beli terápiás ajánlásokat megfogalmazó kormányhivatal enyhíthetné takarékosságának szigorát. Mellesleg a NICE április első hetében fő terápiaként engedélyezte a Sutentet áttétes vese-sejtrák ellen, s ezzel megsemmisítette ellentétes értelmű tavaly augusztusi döntését.
Ugyancsak reménykedésre adhat okot, hogy ez év elején, bejelentették: a Brit Nemzeti Formuláriumban fellelhető gyógyszerekkel kapcsolatos referenciainformációk kulcsszerephez jutnak majd a Nemzeti Egészségügyi Szolgálat áprilisban debütáló tájékoztató portálján. A Nemzeti Egészségügyi Szolgálat ilyen jellegű tájékoztatása immár nem az egészségügyi minisztérium, hanem a NICE kötelessége-felelőssége lesz.

A NICE rövidesen felhatalmazza Értékelő Bizottságait, hogy vegyék revízió alá a végső stádiumban lévő betegségek ellen engedélyezett gyógyszerek körét. A döntés nyomán valószínűleg alkalmazhatók lesznek olyan készítmények is, amelyek eddig túlságosan drágának számítottak, semhogy a felhasználásukat a források költséghatékony kiaknázásának tekinthették volna.

Annak ellenére, hogy a NICE az utóbbi időkben költséghatékonyság-ügyben mintha nagyobb rugalmasságot tanúsított volna, nemrégiben negatív végső állásfoglalást tett közzé a GlaxoSmithKline előrehaladott mellrák elleni terápiájával, a Tyverbbel/Tykerbbel (hatóanyag: lapatinib) és a Sutenttel (sunitinib), mint gyomor-bélrendszeri strómálistumor-terápiával kapcsolatban.