Immunhiányt gyógyító géntechnológia? | Weborvos

A világon először német orvosok alkalmaztak sikeres géntechnológiát immunhiányos betegség leküzdésére felnőtteken.

 
A két fiatalember születésétől fogva az immungyengeség egyik ritka válfajában, a krónikus granulomatózisban szenvedett. Egy genetikai hiba miatt fellépő enzimhiány miatt könynyű célpontot jelentettek a baktériumoknak és gombás fertőzéseknek, ezért egész életükben antibiotikumokra szorultak volna. Az immunhiányt eddig csontvelő-átültetéssel próbálták gyógyítani, de fennállt a veszély, hogy a szervezet kilöki az idegen sejteket. Ennek az alternatívája lehet a génterápia.

 
Az eljárás lényege, hogy ép géneket juttatnak viszsza a vérképzésért felelős őssejtekbe, amelyek segítenek a hiányzó enzim kiépítésében. A bejuttatáshoz egy speciális vírust használnak, amely "géntaxiként" működik. Az eljárás azonban nem mentes a kockázatoktól. Előfordulhat, hogy a bejuttatott gén más, előre nem látott betegségeket vált ki, vagy a "géntaxiként" használt vírus hirtelen önállósodik.