Kutatóintézet ritka betegségeknek

Ritka betegségekre szakosodott kutatóintézet alakul az Egyesült Államokban.

Különleges intézet kialakításáról döntött az Egyesült Államok kongresszusa: ritka betegségek kezelési lehetőségeit kutatják, és az ehhez kapcsolódó gyógyszerkísérleteket ellenőrzik majd. Öt éven át, évi 24 millió dollár (4,8 milliárd forint) állami támogatással kezdi meg működését a Gyógymód a ritka és elhanyagolt betegségekre elnevezésű program az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Intézetében (NIH) - közölte Raynard Kington, az intézmény igazgatója szerdán.

A programban az adófizetők pénzét felhasználva végzik el az új gyógyszerek fejlesztésének utolsó fázisát jelentő költséges és veszélyes klinikai próbákat, melyek gyakran végződnek sikertelenül. A NIH bejelentése szerint az intézet nyilvánosságra hozza majd a sikereket és a kudarcokat is, hogy ezzel is segítse a másutt zajló kutatásokat.

Ritka betegségnek a 300 milliós lélekszámú Egyesült Államokban az számít, amely 200 ezernél kevesebb embert érint, a NIH adatai szerint 6800 féle ilyen állapotot tartanak nyilván. Közülük mindössze kétszáz körüli azon állapotok száma, melyeknek van kezelési módja.

"Még nem tudjuk pontosan, mely betegségek kerülnek be a programba" - mondta Alan Guttmacher, az amerikai Nemzeti Humán Genom kutatóintézet igazgatója, hozzátéve, hogy a gyógyszercégek tartanak attól, hogy az ilyen fejlesztések gyakran sikertelenek. A NIH becslése szerint a potenciális gyógyszerek akár 90 százaléka is kudarcot vall a végső klinikai próbák során, amikor az akár csak néhány tucat érintett páciens közül önkénteseken vizsgálják a hatásokat és mellékhatásokat.