Génterápiával adták vissza 11 éves fiú hallását

A génterápia lényege, hogy a működő gén lehetővé teszi az érzősejteknek, hogy a hallóideg mentén jeleket továbbítsanak az agy felé.

Életében először hallott hangokat egy 11 éves, súlyos halláskárosodással született fiú, miután sikeresen végrehajtottak rajta egy új génterápiás eljárást, írja a Qubit. 

„A halláskárosodás génterápiáján a terület orvosai és tudósai több mint 20 éve dolgozunk, és végre itt van” – idézi a Philadelphiai Gyermekkórház közleménye a fül-orr-gégészeti osztály klinikai kutatási igazgatóját, John A. Germillert. „Bár a betegen végzett génterápia csak egyetlen, nagyon ritka gén rendellenességét korrigálta, a hasonló vizsgálatok megnyitják az utat a jövőbeni felhasználás előtt a több mint 150 másik, gyermekkori halláskárosodást okozó gén némelyike esetében is.”

A műtét során megemelték a fiú dobhártyáját, hogy hozzáférjenek a belső fülben található csigához, ahová ezután egyetlen dózist bejuttattak az otoferlin gén másolatát tartalmazó ártalmatlan vírusvektorból. A génterápia lényege, hogy a működő gén lehetővé teszi az érzősejteknek, hogy a hallóideg mentén jeleket továbbítsanak az agy felé, ahogy ez az egészséges hallású embereknél történik. A kutatók azonban nem voltak biztosak abban, hogy ez egy olyan alanynál is működhet, aki 11 éve siket, írja a Qubit.