Gyermekgyógyszer: kísérlet és terápia

A klinikákra kerülő kicsik terápiájának 90 százaléka úgymond kísérleti kezelés.

Az Egészségügyi Világszervezet adatai szerint a beteg gyerekek 15-85 százalékánál legalább egy olyan orvosságot használnak, amelyre vonatkozóan nincs gyermekgyógyászati tapasztalat, így használhatóságára engedély, így rendelik az orvosságok 5-15 százalékát pácienseiknek a házi gyermekorvosok, míg a klinikákra kerülő kicsik terápiájának 90 százaléka úgymond kísérleti kezelés. A gyógyszerek 50-80 százalékát ugyanis soha nem vizsgálták gyermekeken.

A British Medical Journal cikke szerint a leggyakoribb kipróbálatlan szerek közt vannak a szteroidok és a gombaellenes szerek. De a gyakorló orvosok gyakran alkalmaznak olyan készítményeket is, amelyről „csak" valahol olvasták, hogy az adott betegségre hatásos, és talán nem is gondolnak bele, hogy lényegében gyógyszerkísérletnek vetik alá kicsiny betegüket.

A jelenség a gyógyszerbiztonsággal foglalkozó hatóságok előtt sem ismeretlen. Az Európai Parlament és az Európa Tanács 2007-ben rendelte el, hogy új gyógyszer csak úgy kaphat hatósági engedélyt, ha azt a klinikai próbák alatt gyermeken is vizsgálták. Ettől csak akkor lehet eltekinteni, ha a szer gyermekekre kifejezetten ártalmas vagy bizonyíthatóan nem alkalmazható a gyermekgyógyászatban, mint például az Alzheimer-kór terápiája.

A közösségi rendelet első három éve eddig sikeres volt, mind több olyan készítmény kerül a piacra, amelyet már gyermekeken is kipróbáltak, ám a jogszabálynak nincs visszamenőleges hatálya, azaz a már piacon lévő készítményekre nem kötelező elvégezni ezeket a vizsgálatokat. Ha viszont önként vállalja valamely gyártó a piacon lévő terméke esetében a gyerekklinikai vizsgálatot, akkor fél évig meghosszabbítják az adott szerre a szabadalmi jogát.

- Ha van olyan gyógyszer, amely alternatívát jelenthet, például egy új antibiotikum, és mondjuk, a tüdőgyulladásra nem ez a megszokott terápia, de a felnőttgyógyászatban jónak látszik, megkérdezzük a szülőt: beleegyezik-e, hogy kísérleti gyógyszert kapjon a gyereke - meséli a napi gyakorlatot Harmat György, a Heim Pál kórház főigazgatója. Szerinte az esetek nyolcvan százalékában a szülő nemet mond, és csak húsz százalékuk engedi az új szer alkalmazását, így nagyon nehéz megfelelő számú, a statisztikai következtetésekhez elegendő tapasztalatot gyűjteni. Ezért is kényszerülnek a gyerekgyógyászok a mindennapi gyógyításban az úgynevezett off-label, azaz gyerekeken nem vizsgált terápiák alkalmazására - mondja a főigazgató.

Harmat György szerint minden terápiának van rizikója, de az orvosnak azt kell néznie, mi jelent nagyobb előnyt a gyógyulás kimenetelében: ha kezel valakit egy szerrel akár még kockázatok árán is, vagy ha nem. Harmat azt mondja: valamennyi szert kipróbálják az állatkísérletekben, vemhes, illetve újszülött állatokon, így derült ki, hogy az egyik legnépszerűbb potencianövelő szer nagyon hatékony a koraszülöttek szív- és tüdőműködésének megsegítésére.

A szakember szerint azonban veszélyes lehet megfelelő klinikai próbák nélkül kizárólag a felnőttekre vizsgált orvosságot adni a gyerekeknek. A szervezet fejlődésének különböző szakaszaiban ugyanis teljesen másként működik a vese, a máj, a keringés, így bizonyos korcsoportokban más-más gyógyszermennyiséget kell alkalmazni. De hogy pontosan mennyit, azt gyógyszerpróbák nélkül szinte lehetetlen kiszámítani. A gyereken nem próbált szerek esetében most az a gyakorlat, hogy az orvos a testsúlyra osztja vissza a felnőtteknél ajánlott mennyiséget, ám ez a módszer korántsem jelenti azt, hogy a kis beteg valóban annyit kap, amennyire szüksége van.