Kísérlet, vagy megbízható utánzat? | Weborvos

Szakmai, pénzügyi és etikai alapon kell döntéseket hozni az úgynevezett biológiai terápiák jövőjéről.

Sorsdöntő pillanatokhoz érkezett az orvostudomány, hiszen szakmai, pénzügyi és etikai alapon kell döntéseket hozni az úgynevezett biológiai terápiák jövőjéről. A ma legkorszerűbb, egyben messze legdrágább terápiák közül az elsőknek mostanában járt le szabadalmi idejük, másolásuknak nincs akadálya. A kérdés azonban: lehet-e, illetve milyen módon engedélyezni a korábbi terápiáknál lényegesen speciálisabb készítmények utángyártását.

Beléptek a magyar egészségügybe is az első „másolatok", ráadásul a szakemberek szerint elég drasztikusan: a vesedaganatos betegek esetében például a biztosító már rövidesen az új betegeknél ezen készítmények alkalmazását teszi kötelezővé, kizárólag pénzügyi szempontok alapján. Jóllehet, ez a lépés egyelőre egész Európában példátlan: félnek ugyanis az átállás „mellékhatásaitól".

A jelenleg érvényes európai szabályozás a biológiailag hasonló készítmények engedélyezésekor az EU-ban engedélyezett referenciatermékkel fokozott elővigyázatossággal végzett vizsgálatokat ír elő. A hazai szakemberek „embereken végzett kísérletnek" minősítik az egyelőre pár száz betegen kipróbált készítményt.

A nálunk is „hódító", úgynevezett generikus program alapján már közismertek a hagyományos gyógyszerek másolatai. A több milliárdért kifejlesztett úgynevezett innovatív, vagy originális, eredeti gyógyszerek szabadalmi védettsége után szabad kezet kaptak a gyártók, hogy a szabadalmilag immár nyilvános „recept" alapján gyártsák egy-egy betegség gyógyszerét. Az úgynevezett generikus készítmények esetében a hatóanyag kis molekulasúlyú, biztosan azonosítható, kémiailag az eredetivel teljesen azonos vegyület. Ezért az azonos hatóanyaghoz azonos biológiai hatások társulnak, a terápiás és nemkívánatos hatások a statisztikai valószínűség határain belül azonosak.

A biológiai gyógyszerek - növényi, állati, esetleg humán forrásból származó, vagy biotechnológiai módszerekkel előállított készítmények. Olyan bonyolult felépítésű anyagok, amelyeket másolni nem is lehet, s csak hatásukat próbálják imitálni a gyártók. Alkalmazásuknál a hatásért felelős fehérje génjét kódoló DNS-t viszik be baktériumokba, élesztőgombába vagy emlőssejttenyészetekbe, majd az ezekben termelődő molekulákat vonják ki. A biológiai úton előállított gyógyszerfehérjék szerkezete - nagy molekulasúlyuk és komplex felépítésük miatt - azonban egyértelműen nem meghatározható, ezért a tudomány jelen állása szerint nem tudunk biztosan azonos hatóanyag-fehérjéket előállítani. A különbség alapját az előállítás módja adja: míg a fehérje aminosavösszetétele azonos, a hozzá kapcsolódó oldalláncok hiányozhatnak vagy eltérhetnek. A gond pedig, hogy a rendelkezésre álló fizikai-kémiai módszerekkel nem kimutatható kisebb eltéréseknek komoly klinikai következményei lehetnek.

Minden kis különbség lényegesen megváltoztathatja a fehérje jellegzetességeit - legfőképpen azt, hogy milyen mértékű immunológiai reakciót váltanak ki. Jó esetben ez nem okoz semmilyen kedvezőtlen hatást, de valószínűbb a terápiás hatás csökkenése, vagy akár az is, hogy nem hat. A legsúlyosabb következmény, amikor a gyógyszerként alkalmazott molekula ellen termelődő antitest a szervezet „azonos", saját fehérjéivel szemben is hat, így közömbösítheti, megsemmisítheti azt. S ami a gyógyítókat, illetve a felelősséget vállaló gyártókat ma leginkább aggasztja, hogy a „másolatokat" az Európai Unióban gyorsított eljárással törzskönyvezik: vagyis elég egyetlen betegségcsoportban kipróbálni a szert, az összes többi kórképnél az engedély automatikusan érvényes.

A próba ráadásul - legalábbis a fenti esetben - pár száz betegen történt, s ez alapján kapta meg az európai törzskönyvet. Nem véletlen, hogy Európa számos országában meg is tiltották, hogy a biológiai szereket patikában olcsóbbal helyettesítsék. A nemzetközi szervezetek most egy új szabályozáson dolgoznak, amely nem engedné a különböző módon nyert eredmények automatikus kivetítését, a hosszabb ideig tartó, minden javallatra külön-külön elvégzett klinikai összehasonlító vizsgálatokat ugyanis itt is szükségesnek gondolják.