Megfejtették a Contergan-bébik titkát | Weborvos

Ötven évvel a borzalmas események után végre magyarázat is született a thalidomid hatására.

Negyven országban forgalmazták altató- és nyugtató-szerként a thalidomid nevű hatóanyagot tartalmazó Contergan gyógyszert. A kellően be nem vizsgált, 1958-61 között árusított gyógyszer miatt tizenkétezer végtaghiányos baba született – emlékeztet a Népszabadság. A Contergan hihetetlen piaci sikert aratva óriási profithoz juttatta anno a gyártót. Egyes becslések szerint 1958-61 között 15 tonna tablettát adtak el Németország mellett Olasz- és Spanyolországban, illetve Nagy-Britanniában is. (Magyarországon szerencsére nem.)

A gyógyszert negyven országban forgalmazták, s a fizikai károsodással születettek közül ötezren érték meg a felnőttkort.  Az USA Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelete (EDA) azonban óvatosabb volt európai társintézményeinél. Miután a gyártó zavaros vagy értékelhetetlen válaszokat adott az amerikai szakértői kérdésekre, így hamarosan arra az álláspontra jutottak, hogy nem engedélyezik a szer egyesült államokbeli forgalmazását.

A kárhoztatott hatóanyagról az utóbbi években azonban bebizonyosodott, hogy a szerrel hatékonyan kezelhető néhány daganatos betegség és a lepra. Az előbbi miatt engedélyezte az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA), az Európai Unió illetékes hivatala a gyógyszer újbóli forgalmazását - korlátozott mértékben. A szer ellenzői azonban attól tartanak, hogy a thalidomid újbóli népszerűsége ismét tragédiákhoz vezethet.

Ötven évvel a borzalmas események után végre magyarázat is született a thalidomid hatására. A Science-ben megjelent közlemény szerint a thalidomid a végtagok fejlődésében meghatározó szerepet játszó celebron nevű fehérje működését befolyásolja. A tokiói technológiai intézetben dolgozó Takumi Ito és kutatócsoportja vállalkozott arra, hogy kideríti, mi állhat e hatóanyag károkozása mögött. Azt kereste, hogy az emberi szervezetben milyen molekulák kötődnek a thalidomidhoz. Ezeket alaposan szemügyre vették, s így derült ki, hogy a celebron nevű fehérje játszhatott szerepet a fejlődési rendellenességek létrejöttében.

Géntechnológiai módszerekkel zebrahalak és csirkeembriók esetén is lecsökkentették a cereblon fehérje mennyiségét. A következmény: végtaghiányos élőlények fejlődtek ki. Pont úgy, mint thalidomiddal kezelt társaik esetén. A felfedezés segítségével a kutatók olyan thalidomid típusú hatóanyagokat fejleszthetnek ki, amelyek megőrzik az „ősmolekula" előnyös tulajdonságait, de nem rendelkeznek a végtagkárosító hatással.