Úttörő génterápiával állították helyre egy brit gyermek hallását | Weborvos

A terápiát kifejezetten olyan gyermekeknek fejlesztették ki, akik egy OTOF-nak nevezett gén mutációja miatt süketen születtek.

Úttörő génterápiával állították helyre egy brit kislány hallását. A most először alkalmazott kezelés az orvosok szerint új korszakot nyithat a halláskárosodás kezelésében – írta a Guardian nyomán a qubit.hu. 

A 18 hónapos Opal Sandy egy hallási neuropátiának nevezett örökletes betegség miatt siketként született. A betegséget kiválthatja egy OTOF-nak nevezett gén mutációja, ami azzal jár, hogy a belső fülből az agyba vezető hallóideg nem képes megfelelően továbbítani az idegi ingerületeket.

Miután Sandynak a mindössze 16 perces műtét során beadták a Regeneron vállalat által kifejlesztett DB-OTO terápiát, szinte tökéletesen helyreállt a hallása. „El se tudtam hinni” – mondta Opal anyukája, Jo Sandy, aki szerint az egész „őrületes volt”. A terápiát kifejezetten olyan gyermekeknek fejlesztették ki, akik ezt a génhibát hordozzák.

Sandyt a Cambridge-i Addenbrooke kórházban kezelték, a Chord klinikai vizsgálat keretében, amiben a következő hónapokban több brit, spanyol és amerikai siket gyermek is részt vesz majd.