Leukémia: elképesztően hatékony az ismert molekula

Saját, forgalmazott gyártmányát múlta felül a fejlesztő gyógyszergyártó.

Elsőbbségi vizsgálatot követően az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerhatóság engedélyezett egy Novartis által kifejlesztett molekulát – a nilotinibet – felnőtt páciensek újonnan diagnosztizált idült fázisú Philadelphia-pozitív krónikus mieloid leukémiájának (Ph+KML) kezelésére. Az imatinib (ugyancsak Novartis-fejlesztés) megjelenése óta ez az első új klinikai opció az újonnan diagnosztizált Ph+KML gyógyítására, és a World Pharma News megállapítása szerint igen nagy előrelépést jelent e kórkép terápiájában.

A jóváhagyás alapját az ENTESTnd fantázianevű III. fázisú klinikai vizsgálat eredményei szolgáltatták, melyekről a Novartis kutatói a New England Journal of Medicine-ben számoltak be.

A nilotinib a Ph+KML ráksejtjeinek termelődését okozó Bcr-Abl protein nagy hatású inhibitora. Aktivitást mutat a Bcr-Abl imatinib-rezisztens mutációinak széles köre ellen is.

A most tesztelt anyag az imatinibnél gyorsabban fejtette ki amazénál nagyobb hatását, és már tizenkét hónapos időtávon is kisebb rákprogressziót eredményezett. Felülmúlta elődjét a Philadelphia-kromoszóma, azaz az e ráktípust okozó hibrid-kromoszóma pusztításában is.

A randomizált, nyílt, többközpontú ENESTnd kísérlet jelenleg világszerte a két hatóanyag legnagyobb dimenziójú összevetése. Az imatinib-ágon 17 beteg került rapid fázisba vagy akut, agresszív végstádiumba – a nilotinibbel kezeltek közül ez mindössze két betegnél következett be. A két csoport tagjai közt senki sem halt meg hirtelen halállal, a nilotinib ágon pedig kevesebben szakították meg a kezelést mellékhatások miatt (a többség jól tűrte a kezelést). EKG-juk Q és T csúcsai közti intervallum egyiküknél sem hosszabbodtak 500 milliszekundumnál nagyobb időtartammal.

A világ különböző országaiban egyre-másra kezdeményezik az új szer engedélyezési eljárásait a fő indikációban: mostanában adják be az engedélykérelmeket az Európai Unióban, Svájcban és Japánban.