Ritka bajok gyógyszerei: Németország megoldást keres

Az érintettek kis száma és a betegségek ritka volta miatt egyes betegek nem juthatnak hozzá a speciális gyógyszerekhez.

Az alapítvány nemrégiben német kutatók konferenciájának volt házigazdája: az összejövetelen részt vevők az OD-kutatás helyzetéről és fejlődéséről értekeztek.

Az Unió hatályos OD-regulációja 2000 óta van érvényben, azóta több, mint 420 OD-kutatási projektre kerül sor. Nagyobb részük eljutott a klinikai vizsgálati szakba, és a PMF megállapította: egyéb kutatások arra mutatnak, hogy az összes engedélyezett gyógyszer egyharmada jelenlegi indikációján kívül más indikációkban is alkalmazható.

A konferencián többen is hangoztatták, hogy bár a fejlődés szemmel látható, az érintettek kis száma és a betegségek ritka volta magával hozza, hogy egyes betegek még mindig nem juthatnak hozzá a speciális gyógyszerekhez. E helyzet orvoslására a Scrip szerint a PMF indítványozta, hogy a német szövetségi kormány vállaljon aktívabb szerepet az OD-kutatás támogatásában.

A képzési és kutatási minisztérium jól szervezett kutatási hálózattal rendelkezik, amelynek egységeit a források megszerzéséért folyó versenyük ösztönzi. A PMF úgy véli, az OD-kutatást is e hálózatba kellene integrálni– miközben a tevékenység koordinálását a minisztérium végezné. (A megoldás a biotechnológia területén már működik.)

A konferencia résztvevői megvizsgálták a kutatások olyan strukturális átalakításainak lehetőségét, melyek nyomán igen kis számú (beteg) kísérleti személy bevonásával is nyerhetnének értékelhető, a nagyon ritka betegségek gyógyításában felhasználható klinikai eredményeket.

A PMF – a Scrip szerint – az egyetemeken és klinikákon folyó orvosi kutatások módszereinek fejlesztését támogatja, és fórumot teremt a nyílt vitára. Működéséhez hozzájárul a német innovatív gyógyszergyártók szervezete.