Újabb hat SMA beteg gyermek kap génterápiás kezelést

Idén áprilistól, egyedi méltányosság alapján vált elérhetővé hazánkban az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer – jelentette be Prof. Dr. Kásler Miklós miniszter.

A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására, a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.

Ennek eredményeként, további hat kis páciens jut hozzá a támogatott Zolgensma kezeléshez. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett, a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik.

A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést - tudatta a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő Közleménye