• nátha
    • Kutatók vizsgálják komolyan, létezik-e férfinátha?

      Kutatók vizsgálják komolyan, létezik-e férfinátha?

    • A nátha ellen a mai napig nem tudunk mit tenni

      A nátha ellen a mai napig nem tudunk mit tenni

    • Két náthagyógyszert el kellene felejteni - tiltás lehet a végük

      Két náthagyógyszert el kellene felejteni - tiltás lehet a végük

  • melanóma
    • Drámai mértékben nő a melanomás esetek száma

      Drámai mértékben nő a melanomás esetek száma

    • Fényvédelem, önvizsgálat és tudás: együtt védenek a bőrrák ellen

      Fényvédelem, önvizsgálat és tudás: együtt védenek a bőrrák ellen

    • A Szigeten is keresd a „rút kiskacsát”!

      A Szigeten is keresd a „rút kiskacsát”!

  • egynapos sebészet
    • Egynapos sebészet Pakson: hamarosan újraindulhat az ellátás?

      Egynapos sebészet Pakson: hamarosan újraindulhat az ellátás?

    • A kecskeméti kórház orvosa lett az Egynapos Sebészeti Tagozat elnöke

    • Egy év alatt több mint 3000 műtét a kecskeméti egynapos sebészeten

      Egy év alatt több mint 3000 műtét a kecskeméti egynapos sebészeten

Leállították Zente gyógyszerének kísérleteit az USA-ban

Lapszemle 2019.10.31 Forrás: hvg.hu
Leállították Zente gyógyszerének kísérleteit az USA-ban

A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel.  

Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – jelentette be a gyógyszer gyártója, a Novartis a hvg.hu tájékoztatása szerint.

A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő magyar kisfiú, Zente. Az infúzió a világ legdrágább gyógyszere, az ára 700 millió forint, amit közösségi adományozásból gyűjtöttek össze a szülők. A terápia egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezett, az Európai Unióban csak egyedi engedéllyel kaphatják meg gyerekek, így történt ez Zente esetében is.

A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érinti.

A Zolgensma most csak két év alatti SMA-s gyerekek esetében alkalmazható, a nagyobb dózisú változatot viszont öt éves korig kaphatnák meg a gyerekek. (A terápia nem gyógyítja meg a kicsiket, viszont életük végéig tünetmentessé teheti őket.)

A kísérleteket azután állíttatta le az FDA, hogy a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról (dorzális gyökéridegdúcok gyulladása) számolt be, ami idegkárosodással járhat.

FDA