Oszteoporózis: a biotechnológia a csonttörés ellen

Az új szer két indikációját tekintve első és egyedülálló terápiás lehetőség az egyikben, míg fontos alternatíva a másikban.

Megkapta az európai törzskönyvet a csonttörések kockázatának fokozottan kitett posztmenopauzális nők csontritkulásának, valamint az ugyancsak a csonttörések kockázatának fokozottan kitett prosztatarákos férfiak hormonablációhoz társuló csontvesztésének kezelésére a Prolia (denoszumab) – jelentette be ma az Amgen Kft. Jelenleg nem létezik más, az EMA által jóváhagyott terápia ez utóbbira, márpedig az ADT-vel járó hormonabláció a férfiak egyötödében öt éven belül csonttörést eredményez; míg az előbbi indikáció, azaz a posztmenopauzális oszteoporózis jelenti a betegek igazán széles körét.

A hathavonta, szubkután injekcióban beadandó biotechnológiai készítmény egyedi hatásmechanizmusának lényege, hogy szelektíven hat a RANK ligandra, azaz a csont lebontását végző oszteoklaszt sejtek szabályozójára.

Az új készítményt Dr. Lakatos Péter professzor mutatta be, ismertetve hatásmechanizmusát, a törzskönyvhöz vezető vizsgálatok eredményeit, melyek alapján a szakma elhelyezi a ma elérhető terápiás lehetőségek között. Mint kiemelte, a Prolia 68 százalékkal csökkentette az új csigolyatörések, 20 százalékkal a nem csigolyatörések és 40 százalékkal a csípőtáji törések számát, ez alapján a legerélyesebb biszfoszfonát-terápiával megegyező hatást mutat, viszont vannak további szempontok, melyeket a kezelőorvos figyelembe vesz.

A készítmény megfelelő hatékonysági mutatókat hozott minden kockázati csoportban és a csontbomlás sebességétől függetlenül, javára írható, hogy a menopauzális eseteknél eljutott nem csak a trabekuláris, hanem a cortikális csontrészhez is.

Ugyanúgy jobb eredményeket kaptak a kutatók, ha első terápiás választásként adták a Proliát, mint ha más terápia után alkalmazták, márpedig ez a gyakoribb, életszerűbb eset a valóságban. Az adatok alapján elmondható, hogy az azonnali markáns hatás tartós, de a 6. hónap végére lecsökken (ezért a félévenkénti adagolás), viszont, (a biszfoszfonátokkal ellentétben,) az anyag gyors kiürülése a szervezetből lehetővé teszi a zavartalan terápiaváltást.
Mindezek alapján elmondható, hogy az új készítményt az oszteoporóris terápia finanszírozási protokolljában a biszfoszfonátok mellé teszi a szakma, az ezzel lezajlott összehasonlító vizsgálatok nyomán pedig akkor választja a Proliát, ha gyorsult a csontvesztés és fokozott a kockázat, ha kívánatos a reverzibilis hatás, ha cél a corticális hatás és a 6 havonkénti adagolás biztosabb alapja a beteg együttműködésének.
Csontritkulás: halálos és drága betegség
A csontritkulás és kezelése az utóbbi évtizedekben egyre inkább a figyelem középpontjába került, s nem pusztán gyakoriságának növekedése és a következményeire fordítandó összegek jelentős növekedése miatt, hanem azért is, mert a tudomány egyre inkább és egyre mélyebben megismerte az okait, magát a folyamatot és így szélesedtek a megelőzésére/megállítására szolgáló beavatkozási lehetőségek.

Márpedig erre éppen Magyarországon nagy szükség van, mivel precíz mutatók alapján az oszteoporózisból fakadó csonttörések száma nálunk több, mint Európában bárhol, a populáció csontsűrűség értéke itt a legalacsonyabb, ami genetikai és életmódbeli okokkal együttesen magyarázható – mondta el a tájékoztatón Dr. Poór Gyula professzor. Évente 25 ezer csuklótáji töréses, 30-35 ezer csigolyatöréses és15 ezer új combnyak-töréses eset kerül a regiszterbe, utóbbiakhoz egy éven belül 12-15, míg más adatok szerint 20-25 százalékos extra mortalitás társul. A csonttöréses betegek 5 éves túlélése rosszabb, mint a nem töröttek átlagos túlélése, de a rokkantság szociális értelemben vett egyéni, családi és társadalmi terhei is számottevőek.
Bár a költségek kérdése a hatályos finanszírozási szisztéma miatt nehezen értelmezhető, annyi elmondható, hogy míg 10 éve 10-12 milliárdot költöttünk a csontritkulás következményeire évente, ma már 20-25 milliárdot. A kórházi költségek e betegség kezelésénél a stroke-ellátás után a második helyen állnak, megelőzik az infarktusét vagy az emlőrákét – tette hozzá.

Ami nem változott, az a 90-es években kidolgozott Nemzeti Oszteoporózis Program szakmai alapelve: a csontritkulás kezelése team-munkában és komplex ellátást nyújtó centrumokban végzendő szakorvosi feladat, amihez megfelelő diagnosztikai és a speciális vizsgálatokra is képes laborháttérre, megfelelő gyógyszerrendelési (a betegeknek gyógyszer-elérési) lehetőségekre van szükség. Poór Gyula szerint a centrumok hálózatával, egységes diagnosztikai és terápiás irányelvekkel működő, a WHO által is követendőnek elismert modell ma is érvényes.

A készítményt az Amgen és a GlaxoSmithKline a 2009-ben kötött együttműködési megállapodása alapján közösen forgalmazza.

További részletek és vizsgálati eredmények