A NICE hatalmi visszaélése

Kemény bírálat az angol gyógyszerhatóság címére. Új Alzheimer-szabályozás – fogyatékosságokkal?

Három cég tiltakozott: a Lundbeck, azaz a betegség súlyos fázisában alkalmazott Ebixa (hatóanyag: memantine) gyártója, valamint az Eisai és a Pfizer, amelyek közösen forgalmazzák az enyhe illetve mérsékelten súlyos állapotokban adott Ariceptet (hatóanyag: donepezil). A NICE, amely Angliában és Walesben minősíti a gyógyszereket az állami egészségügy számára, nemrégiben hozta nyilvánosságra a véglegesnek szánt tervezetet, és megjelölte az ellene fellebbezés határidejét is (június 15-ét).

A publikált dokumentum szerint egyáltalán nem rendelhető az Ebixa (NMDA-receptor-antagonista), azaz az egyetlen szer, amelyet az Egyesült Királyságban a súlyos status kezelésére engedélyeztek; a kivételt ez alól a klinikai vizsgálatok jelentik. A két acetilkolin-észteráz-inhibítor, vagyis az Exelon (Novartis, rivastigmine) illetve a Reminyl (Shire, galantamine) indikációja az enyhe, illetve mérsékelten súlyos Alzheimer-megbetegedések kezelésére szól, a NICE álláspontja szerint azonban a továbbiakban csak középsúlyos és súlyos fázisban szabad rendelni őket.

Június 15-i fellebbezésükben a cégek megállapítják: a tervezet „a szerek benyújtott dokumentációinak fényében alapjában véve hibás és ésszerűtlen [„perverse"]".

Az Ebixa indikációját azután bővítették a mérsékelten súlyos állapottal, hogy a Lundbeck benyújtotta három randomizált, placebóval kontrollált, fél éves vizsgálat eredményeit, melyek megmutatták, hogy a szer késleltetheti az Alzheimer-betegek állapotának súlyosbodását, és jelentősen csökkentheti ingerlékenységüket és agressziójuk hevességét. A betegek és ápolóik túlnyomó többsége szerint ez jelentős előny – közölte a Scrippel a Lundbeck.

A cég szerint a NICE-dokumentum ellentétes az EU-nak azzal a döntésével, amellyel jóváhagyta az Ebixa engedélyének kiterjesztését, és „hadilábon áll az Ebixa klinikai hatékonyságának problematikájával". Mivel – úgymond – a betegek mintegy ötven százaléka számára nem megfelelő az acetilkolinészteráz-inhibítoros kezelés, mindkét gyógyszertípusnak hozzáférhetőnek kell lennie. „Más opciók szükségesek, ha a betegek nem reagálnak valamelyik kezelés-típusra, vagy ha szervezetük nem tolerálja azt."
A Lundbeck számításai szerint a NICE állásfoglalása 309 ezer beteg terápiáját teszi lehetetlenné.

Az Eisait és a Pfizert első sorban az aggasztja, hogy nem látszik, miféle gazdasági-költségszámítási modell alapján hozta meg döntését a NICE. „A NICE nem hozta nyilvánosságra e modell munkaváltozatát, ami annyit jelent, hogy nem érthetők a végleges változat alapjául szolgáló feltételezések, ezért megbízhatósága sem ellenőrizhető" – hangzik érvelésük. Túl ezen azt is állítják, hogy bár többször is kérték, a NICE nem adta ki nekik a modellt – megsértve egyúttal az információ szabadságáról szóló törvényt is.

Aggályosnak tartják, hogy a tervezet készítői a demencia-terápiák minősítésében a QUALY mértékegységet használták (QUALY: többlet-ráfordítás nyomán egészségesen megért év). Az Eisai és a Pfizer azzal érvelnek, hogy a QUALY alkalmazása diszkriminatív lehet idősebb emberekkel, és (időben) rosszabb életkilátású emberekkel szemben, hiszen ez a mutató fiatalabb, jobb életkilátású pácienseknek kedvez.

Dr. Paul Hooper, az Eisai UK ügyvezető igazgatója kijelentette: „Az orvosokat arra biztatják, sőt utasítják, hogy korai szakaszban diagnosztizálják és kezeljék a megbetegedéseket. Azonban… a NICE azt akarja, hogy várjanak a kezeléssel, míg a betegek állapota romlik. Ennek sem orvosi, sem gazdasági szempontból nincs értelme, és ugyanilyen értelmetlen a betegek életminőségének és munkaalkalmasságának aspektusából is."

A Shire ugyancsak megappellálja a NICE döntését. Dr. Ian Howe, a vállalat orvos igazgatója úgy véli, „súlyos hiba" volt megtagadni az ecetilkolin-észteráz inhibítorokat a kevésbé súlyos betegektől, a klinikai adatok szerint ugyanis e szerek jelentősen javítják a kognitív funkciókat és a beteg esélyeit a mindennapi életben való részvételre. Nem fellebbezett viszont a Novartis.

A regulációs rendelkezés végleges változata július folyamán jelenik meg.