Az FDA engedélyezi a klinikai vizsgálatokat

A lovastatin az egerek agyában helyreállította az idegsejtek közötti kapcsolatot és ezáltal megszűntek a kisérleti állatok tanulási- és memória zavarai.

Funkcionálisan ez abban a formában jelenik meg, hogy az NF1-ben szenvedő egyének mintegy felében kifejezett cognitiv zavarok: emlékezet-vesztés, motoros koordinációs nehézségek, a térbeli tájékozódás megtanulásának problémái észlelhetők. Az egér-modellen végzett pre-klinikai vizsgálat azt mutatta, hogy lovastatinnal ez a kóros eseménysor megállítható, sőt vissza is fordítható. A lovastatinról kiderült, hogy nem csupán a HMG-CoA reductase specifikus inhibitoraként csökkenti az LDL-koleszterin szintet a vérben, hanem erélyesen gátolja az agyban a p21RAS/Mitogen Activated Protein Kinase (MARK) aktivitást is.

A Weidong Li (Univ.Calif. Los Angeles, LA, USA) vezetésével dolgozó munkacsoport most közölt eredményei szerint a lovastatin csökkentette az egerek agyában a p21RAS aktivitást, ezzel helyreállította az idegsejtek közötti kapcsolatot és ezáltal megszűntek a kísérleti állatok tanulási- és memória zavarai. A kísérlet részeként az egerek figyelme a statin adására 30 százalékban javult, amikor fény felvillanása jelezte, hogy ételt kapnak, emellett térbeli tájékozódásuk is szignifikánsan jobb lett.

A vizsgálat eredményeit ismertető sajtótájékoztatón Alcino J. Silva, a munkacsoport tagja úgy nyilatkozott, hogy joggal lehetnek optimisták, mivel az NF1 állat-modelljében a lovastatin igen hatékonyan helyreállította a kórképet jellemző kóros idegrendszeri állapotot. Arra a kérdésre, hogy ennek milyen humán jelentősége lehet, hangsúlyozta, hogy a Food and Drug Administration (FDA) már három klinikai vizsgálatot engedélyezett, melyekben az NF1 tüneteit mutató gyermekek és felnőttek lovastatin kezelésének hatását tanulmányozzák.
(Forrás: Curr.Biol. 2005, 15:1961-1967)