Életfogytiglan helyett tizenöt év?

Az USA Élelmiszer és Gyógyszerhatósága állásfoglalás-tervezete szerint a génterápiás klinikai vizsgálatok résztvevőinek állapotát 15 évig kellene figyelemmel kísérni.

Az új tervezet felülírná a 2000-ben publikált állásfoglalást, amelyet a retrovírus-vektoros génterápia-páciensek monitorozásáról adtak ki, s amelynek értelmében egy alapteszt után 3, 6 és tizenkét hónappal, majd évente ellenőrizni kell, nem váltak-e aktívvá a retrovírusok. (Az évenkénti ellenőrzések és klinikai vizsgálatok a mostani rezsim értelmében a páciens egész életében esztendőről-esztendőre ismétlődnek.)

Az új tervezet ehhez képest 15 éves követést javasol, ám minden génterápiát kapott személy számára; ezt az időtartamot abból kiindulva határozták meg, hogy mekkora a vektorok beépülési potenciálja (a fogadó sejt DNS-ébe).

„A plazmidok, a himlővírus és az adenovírus, valamint az adeno-associated {PRO DOMOsic!KL} vírus alapú vektorok nem mutatnak hajlamot beépülésre vagy lappangás utáni reakcióra, és – az ellenkezőjét legalábbis semmi sem bizonyítja – génterápiával összefüggő későbbi káros hatások tekintetében csekély kockázatot jelentenek" – fogalmaz a tervezet.

A hatóság kis kockázati valószínűség esetén általában nem követelné meg a géntranszfert követő hosszú távú megfigyelést, de mérlegeli, hogy „a kockázat-felmérést állandó folyamattá tegye". „Újabb információk merülhetnek fel, amelyek szükségessé tehetik a hosszú távú megfigyelést, vagy egy meglévő dokumentáció felülvizsgálatát" – így az indoklás.

Az állásfoglalás-tervezet négy kérdést fogalmaz meg a génterápia esetleges későbbi negatív következményeinek felmérésére:
1. „Kizárólag sejtek ex vivo módosítására alkalmazzák-e az adott génterápiás terméket?" Ha nem:
2. „Utaltak-e a preklinikus vizsgálatok a vektor-szekvenciák megmaradására?" Ha nem, a kockázat alacsony. Ha azonban az 1-es kérdésre igen a válasz, fel kell tenni a harmadikat, ekképpen:
3. „Integrálódtak-e vektor-szekvenciák?" Ha a válasz nem, e kérdés következik:
4. „Képes lehet-e a vektor lappangás utáni reaktiválódásra?" Ha nem, a kockázat alacsony, ha igen, a beteg státusz klinikai követésének hosszú távon is folytatódnia kell.

Jelentős kockázat esetén a tervezet a kísérletek résztvevőinek legalább évenkénti ellenőrzését javasolja, felderítendő, nem lappanganak-e szervezetükben vektor-szekvenciák – míg csak már egyáltalán nem fedezhetők fel bennük ilyenek. Mutagén ágensek (alaposan dokumentált) alkalmazása után a hatóság öt éven tartó eset-követést látna jónak – valamint mindenféle új (neurológiai, haematológiai, rheumatológiai vagy más autoimmun) rendellenesség regisztrálását. A kísérleti alanyokat évente legalább egyszer fel kellene keresnie egy gondozónak, aki ellenőrizné egészségi állapotának változásait. A következő tíz évben a megkeresésekre évi rendszerességgel kerülne sor – telefonon vagy levélben küldött kérdőív formájában –, és folytatódnék a korábbi tesztekkel ellenőrzött statusok követése, például az esetlegesen megmaradt vektor-szekvenciák keresése.