Gyerekgyógyszereket a gyerekeknek!

Várható, hogy a gyermekgyógyászati gyógyszereket fejlesztő európai cégeknek a jövő évtől a mostanitól eltérő regulációhoz kell majd alkalmazkodniuk.

Az Európai Unióban voltaképpen kevés a gyerekgyógyszer, az orvosok gyakran rendelnek gyerekbetegeiknek felnőtt-gyógyszereket úgy, hogy módosítják az adagolást. Az új szabályozás bátorítani illetve ösztönözni hivatott a cégeket, hogy új gyerekgyógyszereket fejlesszenek ki. Ilyen ösztönző elem például a gyógyszerkísérletek körének kiterjesztése az úgynevezett „pediátriai vizsgálati terv" értelmében.

Az EMEA vizsgálja, mely speciális területeken van szükség gyerekgyógyszerekre; e tevékenységét egyébként a francia gyógyszerhatóság, az AFSSAPS megfelelő kutatásaira alapozza. Az AFSSAPS fellajstromozta a jelenleg használatban lévő vagy potenciális hatóanyagokat, ezek jogi státuszát (alkalmazhatók-e felnőtteknél vagy sem), a velük kapcsolatos gyermekgyógyászati információkat, és minden bevált összetételt. Ennek alapján aki akar, tájékozódhat, hogy mi az, ami már megvan, és hogy mire lehet még szükség.

A gyerekgyógyászati gyógyszerek fejlesztői számára gondot jelent, hogy

- kevés információval rendelkeznek a különböző adagolási mintákkal, a kiadható mennyiségekkel, a méretekkel, az ízesítéssel kapcsolatban, hogy

- keveset tudnak arról, miként fogadják a gyerekek a szereket, arról,

- hogy ezek mennyire biztonságosak – továbbá hogy

- mindez hogy viszonyul a gyerekek korához és szervezetének fejlettségéhez.

Az EMEA tavaly egy, a témával kapcsolatos tájékoztatót készített azok számára, akik a legkevésbé járatosak e kérdésekben, majd a szöveget eljuttatta mindazokhoz, akik hasznos kiegészítéseket fűzhettek hozzá. A reagálásokat december 31-ig fogadták.

A megkérdezettektől azt szerették volna megtudni, milyen speciális pluszinformációkat tartanának szükségesnek egy ilyen tájékoztatóban, illetve mit hagynának ki belőle. A szöveg a pediátriai gyógyszerekkel kapcsolatos ismeretek summázata volt, és az ipar tájékoztatása végett engedélyezett gyermekgyógyászati szereket is bemutatott. A beérkezett reakciók alapján javított-bővített változat e negyedévben várható, a harmadik negyedévben pedig az EMEA mérlegeli majd, mit tartalmazzon egy újabb tájékoztató anyag.

A szervezet pediátriai munkacsoportja (a PEG) egy sor más irányelvet is kidolgoz: ezek a készültség különböző fázisaiban vannak. Két „koncepcióirat" – állásfoglalás-előzmény – is elkészült az újszülöttek számára fejlesztett szerek teszteléséről, különös tekintettel a tüdőre gyakorolt hatásukra, illetve az agy és a szív fejletlenségére. Az első az idei második negyedév során, a második a végére készül el, az állásfoglalás-tervezetek ennek megfelelően a harmadik és negyedik negyedévben öltenek végleges formát.

A PEG segíti a pediátriai szabályzás törvénybe iktatását előkészítő team munkáját is, és számos tárgyban kérik ki a tanácsát. Ilyenek például:

- a pediátriai vizsgálati terv formája és tartalma

- egy európai vizsgáló- és klinikai tesztcentrum-hálózat felállítása

- lejárt szabadalmi védettségű gyógyszerek kutatási prioritásai (t.i. olyan szerekéi, amelyek esetleg önálló gyerekgyógyászati alkalmazást kaphatnak).

2006 júniusának végén a PEG a tervek szerint munkatanácskozást szervez az újszülötteknek a klinikai vizsgálatokba való nagyobb arányú bevonásáról (hogy a későbbiekben ne liszensz nélküli, vagy más indikációjú szerekkel kezeljék őket). Napirenden lesz a gyerekek számára készülő szerek fejlesztésének számos más, figyelembe veendő vonatkozása is. Nyilvános konferenciát tartanak szeptemberben vagy októberben, amelyen a gyerekgyógyászati vizsgálati terv részleteit vitatják meg.