Innovációs díjat kapott a Pompe-betegség gyógyszere | Weborvos

A Genzyme Pompe-betegség kezelésére-gyógyítására szolgáló készítménye nyerte a nagyhírű egyesült királyságbeli gyógyszeripari innovációs Prix Galien-díjat.

„A Myozyme™ kifejlesztése 10 évbe került; ezt az időszakot a Genzyme számos szakemberének kitartó munkája jellemezte, akik igen nagy nyomás alatt dolgoztak a hatalmas kihívások leküzdése érdekében azért, hogy a világon elsőként fejlesszék ki e rendkívül ritka és életveszélyes betegség gyógyszerét. A folyamatot sikerek és kudarcok egyaránt övezték, de ha az ember első kézből látja a saját szemével (ez így zavaró; közvetlenül, saját szemével látja(?)), hogy a Myozyme™ mekkora hatással van azon betegek életminőségére, akik számára korábban nem létezett semmilyen gyógykezelési lehetőség, akkor mindez nyilvánvalóan megérte" – mondta dr. David Meeker, a Genzyme Corporation Lizoszomális Tárolási Betegségek Gyógykezelési Részlegének elnöke.

„Nagyon büszkék vagyunk arra, hogy a Prix Galien Bizottság elismerte e ritka betegség gyógymódját" – tette hozzá Paul Drohan, a Genzyme Therapeutics egyesült királyságbeli és írországi alelnöke és ügyvezető igazgatója. „Az Egyesült Királyság kormánya példát mutat a világ számára abban, hogy az univerzális egészségügyi ellátórendszerekben az NSCAG (National Specialist Commissioning Group, Országos Szakorvoskijelölő Csoport) segítségével hogyan kezelhetjük leghatékonyabban a ritka kórképekben szenvedő betegeket. A Myozyme nyilvános elismerése a Prix Galien-aranymedál révén további bizonyíték arra, hogy ritkaságuk ellenére az efféle betegségeket sem hagyják figyelmen kívül."

A független ítélőbizottság tagjai között jelenleg az Országos Egészség- és Klinikai Szakértői Intézet (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) és a Skót Gyógyszerkonzorcium (Scottish Medicines Consortium, SMC) szakértői, továbbá vezető egészségügyi tanácsadók, akadémikusok és egy médiaorvos található. A győztesekről történő döntéshozatal során megkérték őket, hogy nevezzék meg azokat a gyógyszereket, amelyek a legnagyobb mértékben járultak hozzá az Egyesült Királyság betegellátásához. Ítéletüket szélesebb témakörökben, így a hatékonyság, a biztonságosság, az előnyök és az innováció területén is meg kellett hozniuk.

Allan Muir, a Glikogéntárolási Betegségek Társaságának (Association for Glycogen Storage Disease, AGSD) egyesült királyságbeli Pompe-betegség koordinátora által adott nyilatkozat szerint „a Myozyme™ Európai Bizottságtól származó jóváhagyása újabb mérföldkő a Pompe-betegség terápiás kutatásában. A korai diagnózissal és kezeléssel az e betegségben szenvedők képesek lesznek sokkal pozitívabban tekinteni a jövőbe."