Odaítélték az Év gyógyszere díjat

A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság döntött az év gyógyszeréről.

A Magyar Hematológiai és Transzfúziológiai Társaság adatgyűjtése és néhány nagyobb hazai centrum adata alapján az agresszív forma (B-sejtes, diffúz nagysejtes szubtípus) aránya a külföldi adatokhoz hasonló, az indolens és ezen belül a follikuláris limfómák aránya azoknál kissé alacsonyabb, 15-22 százalék körüli. Évente hazánkban mintegy 700-800 új beteggel kell számolni. Az eddig alkalmazott sugár–és kemoterápiás kúrák hatása behatárolt, ugyanakkor a betegek számára megterhelő beavatkozást jelentenek.

A kór kezelésében a hagyományosnak tekinthető gyógyítói beavatkozások mellett új lehetőséget jelent az immunterápia. Ennek első képviselőjeként 2001-ben törzskönyvezték Magyarországon a rituximab hatóanyagú készítményt. Ekkor még csak azoknak a follikuláris nem-Hodgkin betegek kezelésére szólt a regisztráció, akik az előzetes kemoterápia után ismét megbetegedtek, vagy magára a kemoterápiás kezelésre nem reagáltak. 2002-ben azonban elegendő klinikai vizsgálatból származó adat állt rendelkezésre, amely alapján a diffúz nagy B sejtes szubtípusú limfómás esetekre is kiterjesztették a törzskönyvezett, rituximab terápiára alkalmas indikációk körét. Ettől az időponttól kezdve Magyarországon is a gyakorlati felhasználás igazolta az előzetes fejlesztési vizsgálatokból már ismert kiemelkedő klinikai hatást: a hazai tapasztalatok összefoglalói a magyar hematológia meghatározó szakmai fórumain hangzottak el, emellett pedig több közlemény is született a terápia jelentőségét méltatva.

Az immunterápia lényege, hogy a rituximab célzottan csak a daganatos, kóros sejteket pusztítja el nagy hatásossággal, ugyanakkor a normális életműködésű sejteket és szöveteket nem károsítja. A limfómás sejtek 85 százalékának felszínén a betegségre jellemző antigén, a CD 20 jelenik meg, amelyhez a rituximab specifikus antitestként kötődik. A kapcsolódás által létrejövő komplexum indítja be azokat az immunmechanizmusokat, amelyek a limfómás sejt pusztulásához vezetnek. Mivel sem a normális életműködést végző véralkotó sejtek, sem a csontvelőben a vérképzésért felelős sejtek nem tartalmaznak CD20 antigént, a terápia célzottan csak a daganatos sejtekkel lép kapcsolatba, csak azokat pusztítja el.

A relabált és kemorezisztens follikuláris limfómában szenvedő betegek részére monoterápiában illetve kemoterápiával kombinálva, ugyanakkor az agresszív típusú esetében szinte mindig a kemoterápiával kombinálva alkalmazható a rituximab. A kezelés során a kezelt beteg a klinikai állapottól és a betegség szubtípusától függően négy, hat illetve nyolc alkalommal kap infúzió formájában gyógyszert.

A nem-Hodgkin limfómák agresszív típusának esetében igazi áttörést jelent ennek a kezelésnek az alkalmazása: minden eddigi terápiánál nagyobb arányban várható a betegek teljes gyógyulása. A nem-Hodgkin limfómák másik csoportjánál, a follikuláris limfómás eseteknél szintén a kemoterápiával történő kombináció hozhat előrelépést a betegség kezelésében: az eddigi klinikai eredmények szerint ez jelentheti az új terápiás standardot. A legújabb nemzetközi vizsgálatok eredményei azt mutatták, hogy a rituximab kezelés képes a follikuláris limfóma betegségmentes periódus idejének a meghosszabbítására, amennyiben a rituximab és a standard kemoterápia kombinációját elsővonalas kezelésként alkalmazzák. A közelmúltban Bázelben tették közzé azt a jelentést, amelyben a rituximab kiterjedt nemzetközi vizsgálati programjának legutóbb lezárult tanulmányáról számol be. Eszerint a 3. fázisú klinikai vizsgálatában a tervezett befejezés előtt két évvel sikerült igazolni a korábbi kemoterápiákkal összehasonlítva a készítmény megnövekedett hatásosságát. Ebben a vizsgálatban a kemoterápiával kombinált rituximab hatását mérték össze az eddig hagyományosan elterjedt és világszerte alkalmazott kezelési móddal. Azt találták, hogy az új készítményt is használó betegek között jelentősen nagyobb arányban voltak azok, akik javulást mutattak a kezelésre, ráadásul ezen betegcsoportban a betegség számottevően kisebb arányban újult ki két év alatt, mint azok között, akik csak hagyományos kemoterápiás kezelést kapták.

A rituximab egyedülálló hatásmechanizmusának köszönhető klinikai hatékonyságát és az elmúlt évek hazai gyakorlatának meggyőző eredményei is hozzájárultak ahhoz, hogy a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság „Az év gyógyszere 2003" díjat adományozta a készítménynek. A díj átadására június 3-án kerül sor, a Magyar Malignus Limfóma Konferencia nyitónapján.