Új, innovatív, célzott terápia az SLE kezelésében

50 év után ez jelenti az első új, törzskönyvezett terápiát e betegség kezelésében.

Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) 2011. július 13-án törzskönyvezte a Benlystát® (belimumab) kiegészítő kezelésként olyan aktív fázisban levő szisztémás lupusz eritematózusban szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akiknél a standard terápia ellenére a betegség magas aktivitást mutat. A törzskönyvezés mérföldkő mind a GlaxoSmithKline, mind a fejlesztésben részt vevő partner, a Human Genome Sciences, és nem utolsó sorban az előrehaladott SLE-ben szenvedő betegek részére, mert 50 év után ez jelenti az első új, törzskönyvezett terápiát ennek a krónikus, gyulladásos, autoimmun betegségnek a kezelésében.

A szisztémás lupusz eritematózusz egy olyan több szervrendszert érintő autoimmun betegség, amely külső és belső tényezők hatására (pl. ultraibolya sugárzás, hormonális hatások, fertőzések) a természetes autoimmunitás szerzett károsodását, az immunrendszer működésének komplex zavarát hozza létre genetikailag fogékony egyénekben. A betegség kialakulásában és fenntartásában az autoreaktív T-sejteknek és a nagy mennyiségben képződő autoantitesteknek kiemelkedő szerepe van.

Az immunrendszer káros működése olyan gyulladásos folyamatot eredményez, amely bármelyik szervet érintheti (pl. bőrt, ízületeket, vesét, idegrendszert) vagy akár egy időben többet is, amelynek következménye egy heterogén, nehezen diagnosztizálható tünetegyüttes lesz.

Az SLE döntően a fogamzóképes korú nőket betegíti meg. Incidenciája irodalmi adatok alapján 2-7/100 000/év, Magyarországon csaknem 500 új megbetegedés fordul elő évente. A lupusz gyakorisága növekszik, ehhez a diagnosztikai és terápiás lehetőségek javulása is hozzájárul.

A betegség tünetei
A tünetek a diagnózist megelőzően akár 2-9 évig is rejtve maradhatnak, majd a betegséget spontán javulásokkal és relapszusokkal járó időszakok jellemzik, néha életveszélyes állapot is kialakulhat (pl. szívinfarktus, veseelégtelenség, központi idegrendszeri szövődmény).

Hosszútávon jellemző az érintett szervek krónikus szerkezeti és funkcionális károsodása, gyakoribb a rosszindulatú daganatok előfordulása. 5 és 10 éves túlélése 95% , illetve 85%.

SLE terápia
Az SLE terápiája kihívást jelent a kezelő orvos számára. A kezelés megkezdésekor a beteg alapbetegsége mellett figyelembe kell venni a gyakran előforduló kísérőbetegségeket és az SLE által érintett szervek állapotát is. A betegség súlyosságától függően az SLE standard terápiáját a non- szteroid típusú gyulladáscsökkentők, az antimaláriás szerek, a kortikoszteroidok, illetve a daganatok kezelésében is alkalmazott, immunszupresszív szerek alkotják.

A betegek számára számos mellékhatással járó és az életminőség nagymértékű rosszabbodását eredményező kezelések ellenére, mégis sokszor nem eredményeznek javulást ezek a terápiák.

Ezért a Benlysta® (belimumab) új hatásmechanizmusával, innovatív célzott terápiaként nagymértékben hozzájárulhat az SLE-s betegek hatékony kezeléséhez.

A Benlysta®, egy humán IgG típusú monoklonális antitest, mely a szolubilis humán B limfocita stimulátor proteinre (BLyS-re, vagy más néven BAFF-ra) specifikus.  A BLyS a TNF- α családba tartozó citokin, mely B limfocita proliferációt indukál. A Benlysta megakadályozza a szolubilis BLyS kötődését a B sejteken levő receptoraihoz, a BLyS megkötésével kapcsolódik a B sejtekhez. Csökkenti a B sejtek immunglobulint termelő plazmasejtekké történő differenciálódását. Gátolja a B sejtek túlélését, köztük az autoreaktív B sejtekét, melyek autoantitest termelése, a megfelelő gátló folyamatok hiányában, a későbbiekben elindítja a gyulladást kiváltó komplex immunológiai folyamatokat.

Klinikai vizsgálatok adatai alapján, ennek következményeképpen, javul az SLE-s betegek klinikai állapota és életminősége, csökken a szteroid igénye.

Felhasznált irodalom:
1. Az EÜM szakmai protokollja a szisztémás lupus erythematosus kezeléséről
2. Kiss E., Gergely P., Szegedi Gy.:Újabb ismeretek a szisztémás lupus erythematosusról.
LAM 2005;15 (4):280-88.
3. Navarra et al:Efficacy and safety of belimumab in patients with active systematic lupus erythematosus: a randomised, placebo controlled, phase 3 study. wwwthelancet. com, February 7, 2011.
4. Benlysta Alkalmazási előírás: www.ema.europa.eu