Áttörés a gyógyszerek agyba való juttatására

Hatóanyagok agyba való juttatására dolgoztak ki alapvetően új szállítási mechanizmust a test saját transzportereinek felhasználásával az Oxfordi Egyetem tudósai egérkísérletekben - közölte a BBC hírportálja.

A szerzők szerint a Nature Biotechnology című szakfolyóiratban most ismertetett tanulmány fordulatot hozhat olyan betegségek kezelésében, mint az Alzheimer- vagy a Parkinson-kór.

Az agyat érintő betegségek kezelésének egyik nagy kihívása, hogy a megfelelő gyógyszereket miként juttassák át az agy-vér gáton. Ez a gát eredendően az agyat hivatott megvédeni a vérbe bejutó, abban keringő baktériumoktól, miközben az agyműködéshez szükséges kisebb molekulákat, így az oxigént átengedi.

Munkájuk során a kutatók az úgynevezett exoszómákat használták fel arra, hogy hatóanyagot juttassanak át az agy-vér gáton. Az exoszómák a test olyan saját, membránnal körülvett "szállító járművei", amelyek egyik sejttől a másikig visznek molekulákat. Ezeknek a mikrovezikuláknak a mérete mindössze 30-100 nanométer (1 milliméter=1 000 000 nanométer).

A kutatók az egerek dendrites sejtjeiből nyerték ki a kísérlethez szükséges exoszómákat, mert ezek az immunsejtek természetes állapotukban nagy mennyiségben termelik azokat. Az exoszómákba ezután bevitték azt a fehérjét, amelyet célba akartak juttatni az egerek agyában, valamint egy siRNS-darabkát is. A fehérje az idegsejtek acetilkolin receptoraihoz kötődött, az siRNS feladata pedig az volt, hogy kikapcsoljon egy, az Alzheimer-kór kialakulásában szerepet játszó gént, amelynek jele BACE1.

A tanulmány szerzői szerint a megcélzott gén aktivitása az egerek agyában a kezelés után 60 százalékkal csökkent.
Mint Matthew Wood kutatásvezető rámutatott, "ezek drámai és izgalmas eredmények. Ez az első alkalom, amikor új +biológiai+ gyógyszereket hatékonyan juttattak át az agy-vér gáton az agyba".

A kutatócsoport várakozása alapján öt éven belül megkezdődhetnek a humán próbák, ám addig még számos megoldandó feladat vár rájuk.