Transzplantáció: fejlesztés alatt egy új kilökődésgátló

A Bristol-Myers Squibb bejelentette: az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszerhatóságának (az FDA-nek) Kardiovaszkuláris- és Vesegyógyszer Tanácsadó Bizottsága 13:5 arányban engedélyezésre javasolta a belataceptet, egy szelektív kostimuláció-blokkolót – az új veseátültetettek akut rejekciójának (a frissen beültetett vese kilökődésének) megakadályozására. A belatacept biologikum-engedélyeztetési kérelmét két indikációra adták be, szervkilökődésre, és működő allograft (beültetett azonos szilárdszövet) megőrzésére újvesés felnőtt betegek szervezetében, interleukin-2 (IL-2) receptor antagonistával, mycophenolicsavval (MPS) és kortikoszteroidokkal együtt alkalmazva.

„A Bristol-Myers Squibb bátorítónak tartja a Bizottság ajánlását", jelentette ki a World Pharma News-nak Brian Daniels, a cég globális fejlesztésekért és gyógyászati témákért felelős első alelnöke.
A FDA Kardiovaszkuláris- és Vesegyógyszer Tanácsadó Bizottsága a belatacept klinikai fejlesztési programjának ellenőrzési adataira alapozta ajánlását. A tesztben több, mint ezer páciens vett részt, akik mindnyájan belataceptet kaptak.

A benyújtott anyagok három hasonló konstrukciójú, ugyancsak felnőtt újvesés pácienseken végzett biztonsági és hatásossági teszt eredményeit tartalmazzák: egy második (az IM 103100-as jelű), és két harmadik fázisú klinikai vizsgálatét; ezek közül egyet (a 103008-ast) standard, egy másikat(a 103027-est) kibővített kritériumok szerint végeztek el élő vagy halott donorvese-átültetetteken. A belataceptet jelenleg folyó klinikai tesztekben is vizsgálják, s további hasonlókat is terveznek.

Az FDA-t nem kötelezi Tanácsadó Bizottságának ajánlásai, de újgyógyszer-engedélyezési kérelmek elbírálása során fontolóra veszi a testület javaslatait. Az FDA a belatacepte biologikum-engedélyezési kérelmét bejegyzésre és elbírálásra 2009 szeptemberében fogadta el; a vényköteles gyógyszerek felhasználóinak anyagi kötelezettségeiről szóló törvény szerint a regulációs hatóság intézkedésének céldátuma 2010. május elseje.

A belatacept
A belatacept kísérleti hatóanyag, amelyet a Beistol-Myeers Squibb fejleszt átültetett szövet kilökődése ellen, a vesefunkciónak a veseátültetés utáni megőrzésére. Jelenleg is vizsgálják biztonságos és hatásos voltát – mint szilárdszerv-átültetés utáni immunszupprimensét/szuppresszorét.

A vegyület fúziós protein, amelyet úgy terveztek, hogy szelektív kostimuláns blokkoló hatást fejtsen ki. Az immunrendszer bizonyos sejtjeinek (azaz az antigén termelő sejtek) specifikus pontjaira kapcsolódik, és blokkolja a második jelzést, amely beültetett szervek immun okú kilökődést koordináló naiv T(vagy Th0)-sejtek aktiválásához szükséges.

A kilökődés elleni terápiákban rejlő üzleti potenciál jellemzésére némi orientációval szolgál, hogy Magyarországon, amely az európai középmezőnyben foglal helyet, évente 250 és 300 közötti veseátültetést végeznek (http://trans.sote.hu/trans1.html, jórészt halottból származó szervvel). Földrészünkön Spanyolország a listavezető ezer lakosonként évi negyvenöt vese-transzplantációval, az Egyesült Államokban, ahol ez a szám már 52 (http://en.wikipedia.org/wiki/Organ_transplant), s havonta átlagosan 1500 dollárba kerül egy átültetett vese kilökődésének gyógyszeres akadályozása (mindaddig, amíg a szerv működőképes). Kínában évente 10 ezer veseátültetést végeznek, Dél-Amerikában 50 ezren vának a műtétre (en.wikipedia.org). Egy átültetés költsége az USA-ban 70000 USD.

(A képen: Csodás szervátültetés – Szent Kozma és Szent Domján egy elhunyt etióp férfi lábára cserélik Iustinianus diakónus rák (vagy fekély-) roncsolta lábát. A beteg álmodja a műtétet, de felébredve tapasztalja, hogy a transzplantáció megtörtént, Jaume Huguet XV. sz.-i katalán festő műve.)