Új antitestfejlesztés klinikai fázisban

A Sym001-es huszonöt különböző anti-Rhesus D antitestből áll, és az idiopátiás trombocitopenikus purpura (ITP) kezelésére, illetve az újszülöttek hemolitikus betegségének (haemolytic disorder in newborns, HDN) megelőzésére fejlesztik. Ezeket az állapotokat jelenleg donorvérből izolált immunoglobulinokkal (poliklonális antitestekkel) kezelik, ami magában hordozza a betegségek átvitelének veszélyét és a hiányhelyzetek kialakulásának kockázatát.

A Symphogen szerint rekombináns terméke korlátlan mennyiségben állítható elő, alkalmazása pedig nem jár a vírus- vagy priontranszfer veszélyével. A dán gyártó ezért úgy véli, hogy Sym001 az ITP és a HTP esetében vonzó terápiás opciót jelenthet.
A magánkézben lévő cég a fejlesztést a svéd Biovitrummal együtt, közös fejlesztési és értékesítési megállapodás alapján folytatja, amelyet a múlt év elején kötöttek.

Az I fázisú vizsgálatokat az Egyesült Államokban végzik majd, várhatóan harminckilenc RhD-pozitív és tizennyolc RhD-negatív kísérleti alanyon. Az elsődleges cél a szer biztonságos és tolerálható voltának felmérése (egyszeri infúzió után), a másodlagos pedig a farmakokinetikai és farmakodinamikai profil, illetve bármilyen lehetséges immunogenitás megállapítása. Eredmények 2007 végére várhatók.

Az üzlettársak szerint az ITP-piac évi mintegy 500 millió dollárnyi forgalmat ígér, a HDN 200 milliónyit.

A Symphogen szerint poliklonális rekombináns antitestjei hatékonyabbak a monoklonális antitesteknél – mivel a komplex antigének okozta betegségekre adott humán immunválaszok természetes változatosságát és specifikusságát imitálják.