A kezelésen átesett tizenhárom éves beteg az eddigi vizsgálatok szerint tünetmentes.
A BBC beszámolója szerint a világon először hajtottak végre olyan beavatkozást a párizsi Necker gyermekkórházban, amellyel sikerült gyógyítani a sarlósejt-betegséget. Az elváltozás világszerte milliókat érint, a vörösvérsejtek rendellenes alakja miatt roncsolja a belső szerveket. A betegség gyógyíthatatlan és gyakran halálos - írta a magyarhírlap.hu.
A sarló alakú vörösvérsejtek összeakadhatnak, és akadályozhatják a vérkeringést, amelynek következtében a betegnek erős fájdalmai lehetnek, és károsodhatnak a belső szervei is. A kezelésen átesett tizenhárom éves fiúnak ki kellett venni a lépét és csípőprotézist kellett beépíteni a testébe, mielőtt az orvosok az új, úttörő jelentőségű eljárással próbálkoztak volna.
A kezelés során az orvosok eltávolították a beteg csontvelőjét, majd génmódosításokat hajtottak végre rajta annak érdekében, hogy kijavítsák azt a genetikai hibát, amelynek következtében hibás vörösvérsejteket hozott létre. Az egészséges hemoglobintermeléshez szükséges információkat egy vírus segítségével juttatták a csontvelőbe. A New England Journal of Medicine című orvosi szaklapban megjelent beszámoló szerint a tizenöt hónappal ezelőtti beavatkozás óta a beteg tünetmentes. A teljes beszámoló