Autizmus: új gyógyszerindikáció viselkedési zavarok ellen

A Johnson & Johnson atipikus antipszichotikuma (hatóanyag: risperidone) az első gyógyszer, amelynek használatát az Egyesült Államokban gyerekek autizmushoz kapcsolódó viselkedési zavarainak kezelésére jóváhagytak.

A Szövetségi Élelmiszer és Gyógyszerhatóság engedélyezte a szert gyerekek és serdülők autizmussal összefüggő ingerlékenysége – ezen belül például másokra irányuló agresszió, szándékos öndestrukció, dührohamok és hangulatingadozás – elleni szerként. A kormányhivatal valamivel több mint egy évvel az után adta ki az engedélyt, hogy tájékoztatta a J&J-t: a szóban forgó indikáció nem engedélyezhető.

A gyógyszert az Egyesült Államokban korábban már engedélyezték skizofrénia, illetve felnőtt bipoláris betegek akut mániás és kevert/vegyes állapotainak kezelésére, de javallaton kívül (off-label) autista gyerekek agressziója és öndestrukciója ellen is alkalmazták.

A szer rövid távú hatékonyságát két nyolchetes, placebóval kontrollált kísérletben olyan 5-16 éves pácienseken tesztelték, akik megfeleltek az autizmus DSM-IV-kritériumainak. (DSM: Diagnostic and Statistic Manual of Mental Disorders: ’pszichés zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyve’, kiadja az Amerikai Pszichiátriai Társaság.)

A hatékonyságot két skálán értékelték – az ABC-n és a CGI-C-n. [Aberrant Behavior Checklist: kb. ’rendellenes magatartásformák minősítő skálája’; Clinical Global Impression-Change: kb. ’klinikai összközérzet-változási skála’]

Az ABC-I ingerlékenységi alskálán a gyógyszerrel kezelt betegek mindkét vizsgálat során komoly javulást mutattak (a placebóval kezeltekhez képest). Annak a kísérletnek a során is jelentősen javultak a CGI-C eredmények, ahol az értékelés alapjául a co-primer végállapot szolgált.

A hosszútávú hatékonyságot nyolchetes kettős vak megvonási kísérlettel mérték fel olyan betegeken, akik átlagosan száznegyven napon át reagáltak vagy a szerre, vagy a placebóra.

A megvonási vizsgálatban (annak végéig) résztvevő betegek adatainak előre betervezett gyorsanalízise jelentősen kisebb visszaesési rátáról árulkodott az aktív terápiás, mint a placebót kapó csoportban. Ezekre ez első eredményekre alapozva – vagyis az igen jelentős arányú visszaesés-prevenció nyomán – a kísérletet megszakították. Visszaesésnek Az ABC-I-es alskálán regisztrált 25 százalékosnál jelentősebb (a megvonási fázis randomizációjakor észlelhető státushoz viszonyított) állapotrosszabbodást tekintették.

A termék minősítése [a labelling]szerint az orvosoknak, ha hosszabb távon akarják alkalmazni a gyógyszert, a konkrét beteget szem előtt tartva időről-időre mérlegelniük kell e terápia hosszú távú kockázatait/előnyeit.