Algagénnel a vakság ellen

A világon mintegy 15 millió ember szenved a szem retinájában található fényérzékeny sejtek (fotoreceptorok) sérüléséből vagy elvesztéséből adódó, vakságot eredményező szembetegségekben.

Magyarországon kb. félmillió embert érint az időskori macula degeneráció (AMD), és további 2000-3000 embert a retinitis pigmentosa (RP) nevű betegség.

Az élettartam meghosszabbodásának köszönhetően az érintettek száma a becslések szerint világszerte tovább nő. A vakság kezelésére német kutatók az elektronikus szemimplantátummal, amerikaiak pedig az őssejtterápiával próbálkoznak.

Klinikai gyakorlatban használható módszer azonban máig nincs. Alan Horsager amerikai neurológus és kollégái a látás visszaállítását célzó, génterápiás kísérleteket végeztek az AMD és RP modelljeiként szolgáló vak egereken, melynek során a retinájuk alá injekciózták be az algagént tartalmazó vírusokat. Tíz héttel később szövetvizsgálattal kimutatták, hogy a ChR2 fehérjét a bipoláris sejtek valóban előállították.

A kísérlet eredményét leglátványosabban a kezelt és kezeletlen, vak egerekkel végzett labirintusteszt igazolta. A kezelt, vak rágcsálók átlagosan 2,5-szer gyorsabban találtak ki a labirintusból, mint kezeletlen társaik. A kezelt, vak állatok a labirintusteszt 10 hónappal későbbi megismétlésekor is jelentősen jobb eredményt értek el, mint a nem kezeltek.

Szövettani elemzés során a kutatók azt tapasztalták, hogy az algagén csak a célsejtekben fejtette ki hatását, és az egerekben nem alakult ki immunválasz, ami azt mutatja, hogy az idegen gén jelenléte a bipoláris sejtekre korlátozódott. Kis mennyiségben azonban más szövetekben is találtak ChR2 DNS-t. A kutatók úgy vélik, ez az elemzési folyamat eredményeként, keresztfertőzés következtében került oda.