Ritka Betegségek: egyre jobb eséllyel indulnak a magyar betegek

Magyarországon mintegy 600 ezer embert érintenek a ritka betegségek. Jó hír azonban, hogy hazánk a kelet-közép-európai régióban éllovasnak számít a tekintetben, hogy az Európai Gyógyszerfelügyelet (EMA) által engedélyezett, e betegségcsoportot érintő készítményeknek mintegy 40 százaléka állami finanszírozásban is elérhető a magyar betegek számára. Az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesülete (AIPM) a Ritka Betegségek Világnapja alkalmából publikált összefoglalója szerint az egyre hatékonyabb innovatív terápiák új esélyt jelentenek a betegnek.

Azokat a betegségeket, melyek több mint 2000 emberből érintenek egyet, ritka betegségként tartjuk számon. Jelentőségüket jól mutatja, hogy világszerte 300 millió ember küzd valamilyen ritka betegséggel, akiknek mintegy fele a gyermekek közül kerül ki. Az Európai Unióban közvetlenül majd 30 millió, míg a családtagokkal együtt közvetve 100 millió ember érintett. Az ide tartozó megbetegedések négyötöde genetikai eredetű, míg a fennmaradó hányadot bakteriális és vírusfertőzések, valamint környezeti tényezők okozzák.

Magyarország a régió élvonalában

Magyarország a ritka betegségek kezelésében a régióban éllovasnak számít, hiszen az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) által engedélyezett legújabb terápiák közel 40 százaléka hazai finanszírozásban is elérhető egyebek mellett ritka hematológiai, onkológiai, neurológiai és metabolizmust érintő kórok esetén. Mindez azért különösen fontos, mert itthon mintegy 600 ezer ember küzd ritka betegséggel, akik számára az innovatív, hatékony terápiákhoz való hozzáférés jelent új esélyt a gyógyulásra, panaszaik enyhítésére vagy szinten tartására. Hazánk e téren elért eredménye a finanszírozást ellátó Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő támogató és segítő hozzáállásának, a szakorvosok és szakdolgozók áldozatos munkájának, valamint az innovatív gyógyszeripar konstruktív együttműködésének köszönhető.

Az AIPM bízik benne, hogy a ritka betegségeket érintő innovatív készítmények hozzáférése még gördülékenyebbé válhat a jövőben, illetve más, gyakoribb, ám súlyos betegségeket célzó új fejlesztésű terápiák is az eddiginél gyorsabban és szélesebb körben juthatnak el hazánkban is a betegekhez, hiszen ez nem csupán az egészségügyi ellátórendszer terheit csökkentené, de még több magyar beteg számára jelentene új esélyt – emelte ki Dr. Holchacker Péter, az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének igazgatója a február 28-i Ritka Betegségek Világnapja alkalmából.

Gyorsuló gyógyszerinnováció

Összesen mintegy 8000 ritka betegség létezik a világon, melyeknek mintegy öt százalékára van jelenleg engedélyezett, hatékony terápia. Az AIPM szerint azonban bizakodásra ad okot, hogy soha nem látott mértékben bővül a ritka betegségek terápiájára irányuló fejlesztések köre, amit jól mutat, hogy a kétezres évek közepétől mintegy 90 százalékkal nőtt a ritka betegségek gyógyítását célzó klinikai vizsgálatok száma Európában.