SM: megfejtették a gyógyszerkudarc okát

Egy szklerózis multiplexhez (SM) köthető génváltozat okozza, hogy az egykor ígéretesnek tartott tumornekrózisfaktor-ellenes szer más autoimmunbetegségekkel szemben nem hat az SM-nél - állapították meg az Oxfordi Egyetem kutatói. A Nature című tudományos magazinban közzétett tanulmány szerint a TNF-gátlók alkalmazása még ront is a szklerózis multipexes páciensek állapotán. Szakértők úgy vélik, az eredmény jól mutatja, hogy egy ember genetikai felépítése befolyásolhatja azt, hogy miként reagál a kezelésekre.

A TNF-gátlók hatásosnak bizonyultak a reumás ízületi gyulladással és a gyulladásos bélbetegséggel élő embereknél is, ám hatástalanok voltak az SM-pácienseknél, azt azonban eddig nem tudták, hogy ennek mi az oka.

Az oxfordi szakemberek a TNFRSF1A jelű gén egy bizonyos változatát vizsgálták, amelyet korábban már kapcsolatba hoztak az SM kialakulásának kockázatával. Számos testi folyamatban fontos szerepet játszik, hogy a sejtek felszínén lévő fehérjék normál változata képes hozzákapcsolódni a TNF jelzőmolekulához. A mostani felfedezés szerint az említett génváltozat által kódolt, rövidebb fehérje azonban erre nem alkalmas, így nem jöhet létre a szükséges jeladás - vagyis éppen az történik, ami a TNF-gátlók alkalmazásakor.

Az eredmény egyúttal azt is megmagyarázza, hogy miért romlott az SM-páciensek állapota egy tíz évvel ezelőtti tanulmányban, amelyben a TNF-gátló szert náluk is kipróbálták más autoimmunbetegségek után - idézte a kutatókat a BBC hírportálja.