Onkológiai vaklicit: itt az OGYÉI válasza

A Gyógyulj Velünk Egyesület számos fórumon tiltakozott az ellen, hogy a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) kizárólag a beszerzési ár alapján kötelezze az onkológusokat arra, hogy mely daganatellenes gyógyszerrel kezdjék meg az adott betegcsoportba tartozó betegtársaink kezelését. Állásfoglalást kértünk az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézettől (OGYÉI) arról, mennyiben tekinthetők valóban egyenértékűnek azok a terápiák, amelyek közül elsődlegesen az ár alapján jelölnék ki a használható gyógyszert.

A gyógyszerhatóságtól rendkívül részletes és szakmai választ kaptunk, amelyet ezúton is köszönünk minden munkatársnak, aki részt vett a válaszok kidolgozásában. Amint a hatóság jelezte, a válaszok egyelőre a kérdéseink második részére, a konkrét hatóanyagokra vonatkoznak (a cikk alján letölthető az eredeti levél és a válasz) - hívta fel a honlapján megjelent dokumentumra a közvélemény figyelmét a betegszervezet.

Mivel az utóbbi időszakban a betegtársainkon túl szakorvosok, egészségpolitikusok, szakújságírók is egyesületünket keresték meg az ügyben, az átláthatóság érdekében és a szakmai érvek alátámasztásaként a teljes tájékoztatást közzétesszük. Ugyan a válaszok nehezen értelmezhetők laikus betegként vagy érintett családtagként, fontos lehet e szakmai dokumentum útmutatásként a témával foglalkozó szakorvosok és más szakemberek számára is.

A kérdésekre adott válaszok végén vastaggal szedve, keretben olvashatók az összefoglaló megállapítások. (Aláhúzott kiemelés és zárójeles magyarázatok tőlünk.)

1. A tüdődaganatok kezelésében a gefitinib, afatinib és erlotinib hatóanyagok egyenértékűnek tekinthetők-e?
Az erlotinib és gefitinib hatásmechanizmusa hasonló, reverzibilis és szelektív EGFR gátlást eredményez, az afatinibé némiképp eltér: irreverzibilis és kevésbé szelektív. Fej-fej melletti hatékonysági és biztonságossági összehasonlítások a NSCLC (nem kis sejtes tüdődaganat) bizonyos szövettani típusaiban állnak rendelkezésre. Hatékonyságukban több szerző leírt mérsékelt különbségeket. A hatáscsökkenést okozó rezisztencia mindegyiknél felléphet, azonban a három hatóanyag e téren sem tekinthető azonosnak, a közlemények alapján. Biztonságossági és farmakokinetikai profiljuk eltérő, az áttekintett vizsgálatok és esetbeszámolók alapján jelentős egyéni különbségek lehetnek, illetve a kezelés megválasztásakor ezen eltérő hatások figyelmet érdemelnek (NSCLC szövettani típusa, EGFR mutációtípusa, társbetegségek, alap- gyógyszerelés, stb).

2. A BRAF negatív melanoma kezelésében a pembrolizumab és a nivolumab hatóanyagok egyenértékűnek tekinthetők-e?
A nivolimab és a pembrolizumab hatásmechanizmusa hasonló, adagolásuk gyakorisága eltérő. Ez azért fontos, mert az adagolás infúzióban történik. Közvetlen összehasonlító vizsgálatok hiányában hatékonyságuk és biztonságosságuk egyenértékűségét BRAF negatív melanoma kezelésében nem lehet kimondani. Meta-analízisek és review közlemény nem sugall jelentős különbséget a két hatóanyag klinikai hatásait tekintve, azonban hangsúlyozzuk, a különböző vizsgálatokból származó eredményeket óvatossággal lehet csak összehasonlítani, a következtetés értéke korlátozott.

3. A BRAF pozitív melanoma kezelésében a dabrafenib és a vemurafenib hatóanyagok egyenértékűnek tekinthetők-e?
A dabrafenib és a vemurafenib hatásmechanizmusa hasonló, ám különbségeket leírtak, mely a biztonságossági profil különbözőségében nyilvánulhat meg (új daganat kialakulása). Az egyik monoterápiában, a másik monoterápiában vagy trametinibbel kombinációban adható. A fej-fej melletti összehasonlító adatok alapján a dabrafenib+trametinib kombináció kedvezőbb hatékonysági és biztonságossági eredménnyel jár, mint a vemurafenib önmagában. Mindkét hatóanyag esetében sokrétű, egymástól némiképp eltérő kölcsönhatásokat figyeltek meg a CYP enzimrendszerrel és a P-glikoproteinnel, ezen felül a dabrafenib esetében az OATP transzportfehérjékkel is, ezt a beteg gyógyszerelésétől függően figyelembe kell venni.

4. A vastagbélrák kezelésében a cetuximab és a panitumumab hatóanyagok egyenértékűnek tekinthetők-e?
A cetuximab és a panitumumab farmakológiai hatása azonos, az áttekintett tanulmányok alapján hatékonyságuk összevethető (noninferior), azonban az antitest különbözősége (kiméra vs. Humán) miatt biztonságossági profiljuk eltérő. Ugyancsak eltérő alkalmazásának körülményei: gyakorisága (ez azért fontos, mert az adagolás infúzióban történik), időtartama és premedikáció (előzetes gyógyszerdadás) szükségessége.

5. A prosztatarák kezelésében az abirateron-acetát és az enzalutamid hatóanyag egyenértékűnek tekinthetők-e?
Összességében az abirateron-acetát és az enzalutamid hatásmechanizmusa eltérő, meta-analízis eredményei arra utalnak, hogy hatékonyságuk összemérhető, azonban eltérések lehetnek (másodlagos végpontok). Biztonságossági profiljuk, interakcióik, az alkalmazás körülményei eltérőek, ezeket a beteg társbetegségei, gyógyszerelése, általános állapota alapján figyelembe kell venni.

Az egyesület kérdései a gyógyszerhatósághoz

Az OGYÉI teljes válaszai a kérdésekre