Tanácskoztak az árva gyógyszerek gyámjai

A jövő szempontjából nagyon fontos, de jelenleg nem szabad túlmisztifikálni a személyre szabott orvoslás jelentőségét. Talán így foglalható össze az AstraZeneca és az ELTE közösen szervezett pénteki Egészség-gazdaságtani szimpóziumának délutáni előadásait, amelyek a személyre szabott orvoslás egészség-gazdaságtani kérdéseit vitatták meg.

A gyakorló klinikus szemszögéből vizsgálta a személyre szabott orvoslást Pfliegler György a Magyarországon 2001-ben, elsőként a debreceni egyetemen megalakított Ritka Betegségek Tanszékének vezetője. Előadása elején felhívta a figyelmet a gyógyításban, különösen a gyógyszervizsgálatokban az elmúlt évtizedekben a tudományosság kizárólagos képviselőjeként jegyzett ún. bizonyítékokon alapuló orvoslás sokáig tabunak számító gyengeségeire. Például arra, annyira szigorú a beválasztási feltételrendszer, hogy egy kór valódi érintettjeit nem igazán reprezentáló betegcsoport adataiból vonnak le általános következtetéseket.

Torzító jelenség az is, hogy a vizsgálat általában a pozitív eredményekre koncentrál, így a mellékhatások, különösen, ha azok ritkák, elsikkadhatnak. Probléma, hogy a sok változó miatt nehéz évekig követni a nagy létszámú betegcsoportokat, és az is gond, hogy az egyes szakterületek képviselői sem mindig tudnak megegyezni az elvárásokban.

A személyre szabott orvoslás példáin keresztül a szakember arra hívta fel a figyelmet, hogy a molekuláris biológiai, biokémiai megközelítés mellett legalább olyan fontos a beteg személyiségének, körülményeinek az adott betegségtől csak látszólag független jellemzőinek megismerése. Óva intett a szakember által nem elemzett, „helyére nem tett" genetikai információk elterjedésétől.

Szerinte ugyanis ezek beláthatatlan kárt okozhatnak: fölösleges beavatkozásokat, szorongásokat, elmaradt gyermekvállalást. Egyfajta siralomházbeli élethez hasonlította azok helyzetét, akik megtudták, hogy genetikailag hajlamosak például egy bizonyos rákra, de azokról a környezeti tényezőkről már nem tájékoztatták őket, amelyek döntő mértékben meghatározhatják a betegség bekövetkezését.

Pfliegler György arra is felhívta a figyelmet, hogy mai elképzeléseinket várhatóan nagymértékben befolyásolja majd, a ma „hulladékgéneknek" nevezett genetikai anyag még ismeretlen 95 százalékának megismerése. Hitet tett amellett, hogy a személyre szabott orvoslásnak valóban nincs alternatívája, a kockázatbecslés, a diagnózis és az ellátás területén, de a fogalom nem szűkíthető le egy vagy két összetevőre. A „rész" legaprólékosabb ismerete sem helyettesíti a beteg, mint „egész", mint egyén megismerését.

Rengeteg olyan tényező van, amely nagyon megnehezíti a ritka betegségek technológiáinak elemzését és értékelését – mondta Kaló Zoltán az ELTE Egészségpolitika és Egészség-gazdaságtan Tanszékének professzora. A szakember a nemzetközi ISPOR munkacsoport tagjaként a szervezet összefoglalóját ismertette. Ennek alapján többek között kijelentette, hogy az elemzést például az is nehezíti, hogy a legtöbb ritka betegségnek még BNO kódja sincs, tehát adatbázisokat sem lehet létrehozni. A vizsgálatokhoz szükséges betegszámot sem egyszerű elérni, hiszen ritka betegségeknél a kezdeti fázisban lévőknél a tünetek még alig felismerhetőek, később viszont már bizonytalanná válik a kezelés kimenetele, ezért ezekkel a páciensekkel sem lehet számolni.

A heterogén betegcsoportok, a hiányzó protokollok és betegadatok miatt azt sem lehet tudni a ritka betegségek kezelésénél, hogy mennyi az egészségnyereség – mondta Kaló Zoltán. Csak az látható, hogy egyre jobban nőnek a költségek. És meghatározhatatlan hol a határ, hiszen elemzések nélkül megállapíthatatlan, hogy egy kezelés mondjuk 50, 100 vagy akár 300 egységet ér-e. A gyógyszergyártók is felismerték ezt a helyzetet, főleg a nagy nemzetközi cégek már nem a 38. vérnyomáscsökkentő fejlesztésén dolgoznak, hanem a hihetetlenül profitábilis ritka betegségek elleni szereken.

Bidló Judit, az Országos Egészségbiztosítási Pénztár (OEP) főosztályvezetője a finanszírozó szemszögéből vizsgálta a személyre szabott orvoslás kihívásait. A szakember utalt arra, hogy a parlament előtt van az a törvényjavaslat, amely alapján az OEP egyedi méltányossági regisztert indít, amelybe a ritka betegségben szenvedőket veszik fel. A finanszírozás jelenlegi nehézségeit jelzi nemcsak az adatok hiánya, hanem például az is, hogy a korábban egységesen kezelt betegséget, az emlődaganatot, 74 alcsoportba sorolták és ezeket a ritka betegségek kategóriájába tették.

Az aktuális számokat ismertetve a főosztályvezető elmondta, hogy az utóbbi években nem nőtt a gyógyszertámogatás, idén, ahogy tavaly is 300 milliárd forint, viszont ezen belül egyre többet költ az OEP a ritka betegségek kezelésére. Példaként említette, hogy az egyik ilyen kórban szenvedő 44 beteg terápiája tavaly 3,74 milliárd forintba került. Bidló Judit azt is elmondta, hogy összesen 709 speciális támogatási kérelem érkezett ilyen úgynevezett orphan azaz „árva" gyógyszerre. A befogadás menete kissé lelassult, így sok esetben az egyedi méltányosság kerül előtérbe.

Nagy dilemmát jelent az utóbbi évek nagy diagnosztikai robbanása. A finanszírozás ugyanis nem tudta követni ezt a nagy fejlődést. Az intézmények diagnosztikai kerete is kevés, előfordul, hogy a HPV szűrések után nem marad elég pénz a daganatok diagnosztikájára.

Kérdés az is, hogy van-e a diagnosztikához megfelelő terápia, mennyi a célzott terápia hozzáadott értéke? Tehát a cél az, hogy betegregiszter szintű adatokon nyugvó, eredményesség alapú finanszírozás jöjjön létre. Olyan, amelyben igazolódik, hogy a közfinanszírozásba befogadott új szolgáltatással nagyobb társadalmi haszon érhető el, mint a kiváltott, illetve mint a korábban már befogadott szolgáltatásokkal.

Végtelen lehetőségek etikai, finanszírozási akadályokkal - a tudósítás első része