Hat készítmény zöld utat kaphat

Még mindig jóval több innovatív gyógyszer vár befogadásra, mint amennyi támogatást kap, ám idén ismét várható hat új terápia, vagy új indikációban alkalmazott innovatív gyógyszer támogatásba való befogadása. Az új terápiás lehetőségekről a törzskönyvezett gyógyszerek és a különleges táplálkozási igényt kielégítő tápszerek társadalombiztosítási támogatásba való befogadásának szempontjairól szóló, tavaly december közepén megjelent miniszteri rendelettervezetben lehet olvasni, a döntés február elején várható.

A hat, már rendelettervezetben szereplő innovatív készítmény

A hat készítmény között az egyik új hatóanyag a hepatitis C vírussal fertőzött, krónikus májgyulladásban szenvedő betegek gyógyulását segíti.

Szintén új hatóanyag kerülhet támogatásba a cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára – az új gyógyszert 100 százalékos mértékben finanszírozná az OEP a tervezet szerint.

A kórházi fertőzésként ismert clostridium difficile elsősorban a gyomor-béltraktust fertőző baktérium, a fertőzés következtében a beteg hosszabb ideig szorul kórházi ápolásra, sikeres kezelést követően sem számít ritkaságnak a kiújulás, és minden tízedik eset végzetes kimenetelű, elsősorban idős korban. A befogadásra váró készítmény alkalmazása mellett a fertőzés kisebb eséllyel tér vissza, mint a jelenleg rendelkezésre álló terápiák alkalmazásakor. A már ismert, de eddig nem támogatott készítményt remények szerint 100 százalékos mértékben finanszírozza majd az OEP.

A szisztémás vérképzőszervi daganatok közé tartozó leukémia (fehérvérűség) egyik ritka, lassan előrehaladó formája a krónikus mieloid leukémia. Első vonalbeli kezelésként mindig ugyanazt a szert adják, ha azonban ez nem hozza meg a kívánt hatást, a dózis emelése vagy más gyógyszerre váltás lehet szükséges. Amennyiben a krónikus mieloid leukémia kezelésében jelenleg másodikként választható gyógyszer már elsővonalas terápiaként is elérhetővé válik, az jobb és hosszú távú kimenetelt biztosíthatna, kevesebb mellékhatás árán. Az indikációs alkalmazást 100 százalékos támogatásban részesítheti az OEP.

Hármas hatóanyag-kombinációt tartalmazó új készítményhez az esszenciális hipertenzióban szenvedő betegek juthatnak 80 százalékos OEP-támogatással. A készítmény újdonsága a három ismert és már korábban befogadott hatóanyag kombinációjában rejlik.

Továbbra is befogadásra várnak az alábbi készítmények

A Parkinson-kór az egyik leggyakoribb szervi idegrendszeri betegség. A hazai statisztikák szerint gyakorisága 1/1000, ez azonban 65 éves kor felett megkétszereződik. Befogadásra váró az előrehaladott Parkinson-kór kezelésére szolgáló komplex, innovatív rendszer, mely jelentős életminőség javulást hoz a betegek és a hozzátartozók életében: a kezelés mellett a betegek újra önálló, teljes életet élhetnek.

A prosztatarák a férfiak leggyakoribb daganatos megbetegedése, mely hazánkban évente 1400-1500 beteg halálát okozza. A befogadásra váró egyik készítmény − újszerű hatásmechanizmusa révén − végső soron annak az „új információnak" a megírását gátolja, mely a ráksejtek növekedését és túlélését segítené elő. A gyógyszer előnye, hogy napi egyszeri adagolású, étkezéstől függetlenül is bevehető, nem igényli speciális kontrollvizsgálatok végzését a terápia során, és nem szükséges mellé kiegészítő kezelés.

A másik szer a prosztatarák azon eseteiben hosszabbítja meg jelentős mértékben a túlélést, melyben a műtéti kezelés (kasztráció) nem hozza meg a kívánt terápiás hatást.

Befogadásra vár egy harmadik gyógyszer is, mely előrehaladott prosztatarákban az egyik elsőként megjelent olyan modern terápia, mely új hatásmechanizmusa révén jelentősen meghosszabbítja a betegek túlélését, mellékhatásprofilja ugyanakkor egyedülállóan kedvező. A betegség előrehaladott stádiumában világszerte ez tekinthető az egyik legkorszerűbb, terápiának.
A tromboembóliára visszavezethető pulmonális (tüdő eredetű) hipertónia kezelésében befogadásra váró gyógyszer az első törzskönyvezett készítmény e betegek számára.

A pajzsmirigyrák differenciált típusának kezelésére alkalmas, befogadásra váró készítmény jelentősen meghosszabbítja a betegek túlélését.

Magyarországon évente 11-12 ezer új tüdőrákos megbetegedést regisztrálnak, amelyeknek 85%-át teszi ki a nem-kissejtes tüdőrák (angol nevének rövidítésével NSCLC). A tüdőrák e típusában az esetek 10−15%-ában egy speciális genetikai eltérés, az úgynevezett epidermális növekedésifaktor-receptor (EGFR) mutációja mutatható ki. E betegek számára a szakmai irányelvek alapján a receptorra ható tirozinkinázgátló gyógyszer adandó, melynek legújabb lehetősége a befogadásra váró, több receptoron ható készítmény.

Az előrehaladott nem-kissejtes tüdőrák kezelésében egy másik gyógyszer is befogadásra vár.

A bőr festékes rosszindulatú daganata, a melanóma a bőrrákok mindössze 2-3%-át alkotja ugyan, de korán ad áttéteket a szervezet távoli pontjaira, a tüdőbe, a májba, az agyba és a csontokba. A Nemzeti Rákregiszter adatai szerint Magyarországon minden 100 ezer lakosra 12 melanómás beteg jut. A halálozás 1975 óta folyamatosan emelkedik, és 2001-ben csaknem kétszer annyi beteg halt meg melanómában, mint negyed évszázaddal korábban. Az orvostudomány az elmúlt évtizedekben a tumor elpusztítására fókuszált. Az immunonkológiai terápia segít a beteg szervezetének legyőzni a daganatot, így potenciálisan magában hordozza a klinikai gyógyulás esélyét is. A befogadásra váró egyik készítmény az első ilyen gyógyszer, amely növeli az áttétes (metasztatikus) melanomában szenvedő betegek teljes túlélését, szemben a jelenleg alkalmazott 40 éves kemoterápiával, amelynek nincs pozitív hatása a betegek túlélésére.

Befogadásra vár három másik gyógyszer is. Az utóbbi évek gyógyszerfejlesztésének köszönhetően három új, áttörést jelentő hatóanyag is törzskönyvezésre került áttétes melanómában szenvedő betegek kezelésére: egy immunterápia és két olyan gyógyszer, úgynevezett BRAF-kináz gátló, melyek azokban az esetekben lehetnek hatásosak, amikor a daganat kialakulása mögött egy speciális genetikai módosulás, BRAF-mutáció áll. E mutáció a melanómás betegek körülbelül felénél mutatható ki. A szakma szerint a célzott terápiára mintegy évi 150 új melanómás beteg lenne alkalmas, a betegkör és a finanszírozó költségei is egyaránt jól behatárolhatók a modern diagnosztikai eljárásoknak köszönhetően.

Az utóbbi években a nemzetközi és hazai irányelvek is változtak e tekintetben: a kemoterápiás kezeléseket ugyanis már nem minden esetben alkalmazzák rutinszerűen első terápiaként, ami mind a betegek életkilátásait, mind életminőségüket javítja.

Ugyancsak a BRAF gátlása révén hat egy másik készítmény is, mely klinikai vizsgálatokban jelentősen meghosszabbította a betegek élettartamát, valamint a betegség súlyosbodásáig eltelt időt. Alkalmazása mellett a legtöbb beteg esetében a tumor megkisebbedését észlelték.

A C típusú májgyulladás, a hepatitisz C – mely kezelésére fejlesztett gyógyszerek közül még továbbra is van, amely támogatásra vár – az egész világon elterjedt vírusfertőzés: a WHO adatai szerint 170 millió fertőzött személy él a Földön. Hazánkban a vírushordozók száma 100 ezer körüli értékre tehető, melyhez évente körülbelül 3000 májzsugoros (cirrózisos) és 600 májrákos eset társul. Ha a hepatitisz C vírus okozta fertőzés kezelésére törzskönyvezett készítmény Magyarországon is elérhetővé válik a betegek számára, az forradalmi áttörést jelenthet a jelenleg alkalmazott terápiákhoz képest. Az új, szájon át szedhető készítménnyel − más szájon át szedhető készítményekkel együtt adagolva − kiváló terápiás hatékonyság érhető el csaknem valamennyi genetikai altípus esetén, miközben komoly mellékhatások nem vagy csak ritkán fordulnak elő.

A mielóma multiplex (MM) egy speciális sejttípus, a plazmasejtek rosszindulatú daganata, melyben a kóros plazmasejtek korlátlan osztódása figyelhető meg elsősorban a csontvelőben, de a szervezet más pontjain is. A betegség egyik altípusa a kezelésre nem reagáló, illetve újra és újra visszatérő, úgynevezett refrakter/relabáló forma. A befogadásra váró szer meghosszabbítja a betegek túlélését, és jelentősen megnyújtja a második vonalbeli kezelés mellett bekövetkező állapotromlásig eltelt időt. Ezen túlmenően számottevő mértékben javítja a betegek életminőségét is azáltal, hogy – ellentétben a betegség terápiájában használt más gyógyszerekkel – nem károsítja az idegeket. A szer 2009 óta szerepel az európai és egyesült államokbeli ajánlásokban, és két évvel később bekerült a hazai hematológiai szakmai irányelvekbe is.

A MM elsőként választandó terápiájában alkalmazott, befogadásra váró másik gyógyszer 24 hónapra növeli azt az időtartamot, amíg a betegség nem súlyosbodik, azaz stabil betegség áll fenn. A szer 2009 óta szerepel az európai és egyesült államokbeli ajánlásokban, és két évvel később bekerült a hazai hematológiai szakmai irányelvekbe is.

A mielodiszpláziás szindróma (MDS) gyűjtőfogalom, melybe olyan csontvelőbetegségek tartoznak, ahol a csontvelő nem termel elegendő egészséges vörösvérsejtet. Az állapotot csontvelő-elégtelenségként is emlegetik. A befogadásra váró egyik készítmény jelentősen – 15 hónapról 24 hónapra − növeli a közepes és nagy kockázatú MDS-betegek túlélését. A szer 2009 óta szerepel az európai és egyesült államokbeli ajánlásokban, és két évvel később bekerült a hazai hematológiai szakmai irányelvekbe is.

A másik gyógyszer jelentősen csökkenti a betegek transzfúziós igényét és ezáltal javítja életminőségüket is, mivel a szájon át szedhető gyógyszer mellett nincs szükség vérátömlesztés céljából rendszeres, havonta akár többszöri kórházi felvételekre. A kezelés mellett a hemoglobinszint rendeződik, ily módon csökken a betegek általános fáradtságérzése. A szer 2009 óta szerepel az európai és egyesült államokbeli ajánlásokban, és két évvel később bekerült a hazai hematológiai szakmai irányelvekbe is.

A hasnyálmirigy rosszindulatú daganatainak terápiájára alkalmas, ugyancsak befogadásra váró gyógyszer az utóbbi 16 évben az első olyan készítmény, mely jelentősen javítja az áttétes adenokarcinómában szenvedő betegek életkilátásait.
Befogadásra vár egy készítmény a gyermek- és serdülőkori növekedési zavar azon típusának kezelésére, melynek hátterében az úgynevezett inzulinszerű növekedési faktor-1 elsődleges hiánya húzódik meg. A kezelés azon gyermekek és serdülők számára kínálhat megoldást, akiknél ez a faktor genetikai defektus következtében hiányzik, illetve akiknek szervezete termel növekedési hormont (mely a normális testmagasság eléréséhez szükséges), ezért nem járható út a szokásos kezelés, azaz a növekedési hormon kívülről történő pótlása.

A szkizofrénia körülbelül minden századik embert érintő mentális betegség. Jelentőségét az is adja, hogy általában fiatal korban kezdődik és a beteget egész életén át elkíséri. A terápia legnagyobb buktatóját az jelenti, hogy a betegek betegségbelátása hiányos, ebből következőleg gyógyszerszedésük sem megfelelő. Márpedig a betegek többsége rendszeres gyógyszerszedés mellett hosszú távon egyensúlyban maradhatna. A hosszú hatású injekciós kezelés, amelyet elegendő havonta egyszer beadni, kiiktatja ezt a problémát, és ettől a visszaesések számának csökkenése várható − ahogyan azt más hosszú hatású injekciókkal szerzett sokéves tapasztalatok is alátámasztják.

Az új gyógyszer egy tabletta formában már régóta hozzáférhető, többéves kedvező klinikai tapasztalat is iagzolja a havi egyszeri adagolás nyújtotta előnyöket.

A krónikus obstruktív tüdőbetegség (angol nevének rövidítésével COPD) egy olyan idült, tartósan fennálló légúti megbetegedés, melynek jellemzője a hörgők túlnyomórészt visszafordíthatatlan (irreverzibilis) szűkülete. A légúti áramlás csökkenés rendszerint progresszív, és a tüdő kóros gyulladásos reakciójának a következménye, ami szövetkárosító gázok és részecskék − döntő mértékben dohányfüst – hatására alakul ki. Bár elsődlegesen a tüdő betegségéről van szó, a szervezet egészét is érinti. A létrejövő elváltozások akadályozzák a légzőrendszer normális működését. A befogadásra váró gyógyszer az első fix dózisú, napi egyszeri adagolású hörgőtágító kombináció (LAMA/LABA), amely a közepesen súlyos és súlyos COPD-ben szenvedő betegek fenntartó kezelésének fontos terápiás eszköze lesz.

A szinte már-már népbetegségnek számító cukorbetegség kezelésében befogadásra vár egy új generációs inzulin, mely kiegyensúlyozott vércukorszintet biztosít. Ennek jelentősége abban áll, hogy a betegség szövődményeinek megelőzésében alapvetően fontos a normális vagy közel normális vércukorszint elérése és fenntartása, illetve a vércukor-ingadozások elkerülése.

A dohányzásról való leszokás elősegítésére számos termék, eszköz van forgalomban – több-kevesebb eredményességgel. A befogadásra benyújtott készítménnyel − más hasonló terápiákhoz képest − kiemelkedő leszokási arány érhető el. A hozzávetőlegesen 12 hetes terápia során enyhíti a megvonási tüneteket, a nikotinéhséget és a sóvárgást azáltal, hogy gátolja a nikotin kapcsolódását a szervezetben lévő kötési helyekhez, a receptorokhoz. Ennek eredményeként elmarad a „jutalmazási" érzés és az ebből adódó pozitív megerősítés.

A röviden csak pneumococcusként emlegetett Streptococcus pneumoniae nevű baktérium a szervezet több pontján is okozhat nemegyszer súlyos gyulladásokat, többek között középfül-, arcüreg-, tüdő- és agyhártyagyulladást. A Pneumococcus-fertőzés elsősorban a legesendőbbeket – az 5 évesnél fiatalabbakat és a 65 évesnél idősebbeket – veszélyezteti. A befogadásra váró, Pneumococcus elleni poliszacharid konjugált vakcina támogatási kérelme „invazív Pneumococcus-fertőzés megelőzésére, 50 éves kor felett" javallatra szól.
K

ét gyógyszer is befogadásra vár az emlőrák egy típusának, az áttétet adó, úgynevezett HER2-pozitív emlőrák azon eseteinek kezelésére, melyben műtét már nem végezhető. Az egyik szerrel elért terápiás eredményeket látva a szakemberek kiemelik, hogy e kezelés átlagosan 15,7 hónappal hosszabbítja meg a betegek életét, ami példa nélküli az áttétes emlőrákkal kapcsolatos vizsgálatokban. A másik gyógyszer klinikai vizsgálatai ugyancsak jelentős javulást igazoltak a betegek túlélésében.

A bazálsejtes karcinóma (vagy más néven bazalióma) a bőr nem festékes daganatainak egyik típusa. A legtöbb bazálsejtes karcinómát sebészileg kezelik, effektív terápia ez idáig nem létezett a lokálisan előrehaladott vagy áttétes bazálsejtes carcinóma kezelésére. Lokálisan előrehaladott vagy már áttétet adó betegségben műtéttel, crioterápiával, sugárterápiával és kemoterápiával próbálkoznak, mely beavatkozások jelentős és maradandó károsodásokat okoznak a betegnek. Ezért van nagy jelentősége annak a − jelenleg még befogadásra váró − készítménynek, mely kapszula formájában szájon át szedhető, és a klinikai vizsgálatokban több mint 2 éves terápiás válaszarányt eredményezett.

A juvenilis idiopátiás ízületi gyulladás (artritisz; JIA) sokféle kórkép összefoglaló gyűjtőneve, melyek közös jellemzője, hogy az idült ízületi gyulladás 16 éves kor előtt kezdődik, legalább 6 hete áll fenn, és oka nem ismert. A befogadásra váró készítmény kombinációban olyan 2 éves vagy annál idősebb betegek kezelésére javasolt, akik nem reagáltak megfelelő módon az előzőleg alkalmazott kezelésre, illetve akiknél a szokásos terápiának számító metotrexát valamilyen okból nem alkalmazható. Már kéthetes kezelés után a tünetek enyhülése tapasztalható, és a kedvező terápiás hatás az idő előrehaladtával is fennmarad.

Befogadásra vár az autoimmun eredetű érgyulladás kezelésére alkalmas gyógyszer. A jelenleg szokványos kezelésnek számító terápia az esetek nagy részében képes ugyan uralni a betegséget, de alkalmazását jelentős toxikus hatások kísérik, különösen fertőzések, melyek jelentős elemnek számítanak a korai halálozásban.
Két rákellenes készítmény vár befogadásra, amelyek kifejezetten nehezen kezelhető, áttétes vastag-és végbéldaganatos betegek részére, illetve áttétes prosztatadaganatban szenvedő betegek részére jelenthet esélyt. E készítmények TB támogatásba való befogadása azért kiemelten fontos, mert az új készítmények további esélyt jelentenek a betegeknek a túlélésre, illetve mivel a betegek különbözőképpen reagálnak a terápiára, így a lehető legszélesebb eszköztárnak kell rendelkezésre állnia a betegek kezelésére.

Emellett befogadásra vár még egy új, napi egyszeri adagolású tabletta a relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Ez a készítmény konzisztensen kedvező hatásossági eredményeket mutat, amelyek a béta-interferonok és glatiramer-acetát készítményekhez hasonló mértékűek, eltérő biztonságossági profillal és jobb betegelégedettséggel.
Többszörös kemoterápiára nem megfelelően reagáló, kiújuló vagy csontvelő-transzplantáció után visszatérő nyirokcsomórák kezelésére szolgáló gyógyszeres terápiás lehetőség is befogadásra vár, mely a teljes és progressziómentes túlélést is jelentősen növeli olyan betegek körében, akik számára nem áll rendelkezésre hatásos terápia.

Befogadásra vár a bélrendszeri krónikus gyulladásos betegségek célzott terápiája, mely átveheti a korábbi szisztémás kezelések helyét.

A krónikus gyulladásos reumatológiai kórképek kezelése nemzetközi ajánlások alapján történik, melyek a biológiai terápiák bevezetése óta az elmúlt évtizedben gyökeresen megváltoztak. A TNF-gátlók hatásosnak bizonyultak többféle kórképben. Előnyös lenne, ha több beteg számára volna hozzáférhető a TNF-gátló terápia, különös tekintettel a beteg kórtörténetében korábban alkalmazott TNF-gátló kezelés eredménytelenségére, hiszen megfigyelési adatok támasztják alá azt a tényt, hogy korábbi TNF-gátló kezelésre nem reagáló betegek esetén egy másik TNF-gátló terápia hatékony lehet. A biológiai terápia korai indítása hosszú távon előnyös lehet a betegek számára; hiszen a jelenleg érvényes terápiás irányelvek is felismerték, hogy a korán indított TNF-gátló terápia létfontosságú a betegség kezelésében.