Jövőre már génterápia az Európai Unióban?

Az Amszterdami Molecular Therapeutics vállalat szerint elképzelhető, hogy koleszterincsökkentő génterápiáját már jövőre forgalmazzák az államszövetség területén. A biotech cég várhatóan 2008 harmadik negyedévében adja be az uniós engedélykérelmet.

Az AMT közölte: véget ért vezető termékének, az AMT-011-nek (márkanevén a Glyberának) „ügydöntő", utolsó humán klinikai tesztje, és tárgyalásokat kezdeményezett a kétuniós rapportőr ország, a Német Szövetségi Köztársaság és az Egyesült Királyság képviselőivel. Az AMT-011 módosított, a lipoprotein-lipáz (LPL) génjét hordozó adeno-asszociált vírus vektor (AAV).

Az AMT szerint ez az egyedülálló génterápia valószínűleg sikerrel veszi azoknak az akadályoknak a többségét – sőt, lehetséges, hogy valamennyit , amelyek eddig megakadályozták, hogy a génterápia a klinikai orvostudomány legfőbb tartópillérévé legyen.

Az AMT-011, amelyet intramuszkulris injekcióval juttatnak a beteg szervezetébe, megszünteti az LPL-aktivitás hiányát, amelyet az I-es típusú hyperlipoprotaemiában szenvedők LPL-gén-diszfunkciója okoz. Ezeknél a pácienseknél a magas vérzsírszínt visszatérő és esetleg halálos hasnyálmirigy-gyulladást okoz, emellett hajlamosítja őket kardiovaszkuláris szövődményekre, illetve diabéteszre is.

Május végén Amerikai Génterápiás Társaság idei, bostoni összejövetelén Daniel Gaudet professzor, a kutatások vezetője közölte: az AMT-011 kezelés hatására 13 beteg közül akkorra 12-nek csökkent a plazma-zsírszintje, és mindnyájan jól tűrték a terápiát.

Közülük azoknak, akiknek bőrében vagy retinájában zsír halmozódott fel, ugyancsak javult az állapota: e depók ugyancsak redukciót mutattak. Az egyik beteg közvetlenül az injekció után hasnyálmirigy-gyulladás-epizódon esett át, másokkal azonban nem történt ilyesmi.