MON: A fűzfakéregtől a genetikai térképig

Kevesen tudják, hogy még ötven évvel ezelőtt is többnyire véletlenül fedeztek fel új molekulákat, gyógyszereket. Az azóta eltelt évtizedekben olyan óriási változások mentek végbe a gyógyszerkutatásban, hogy mára már közel jutottunk ahhoz, hogy akár minden emberre, személyre szabva, el elehet készíteni a számára legtökéletesebb gyógyszert. Egy Nobel díjas tudós szerint nyugodtan nevezhetjük ezeket a változásokat forradalmaknak.

A Magyar Orvostársaságok és Egyesületek Szövetsége (MOTESZ) ma záródó rendezvényén, a Magyar Orvostudományi Napokon neves szakemberek közérthető módon, rövid áttekintést adnak a legfontosabb betegségek naprakész elméleti és gyakorlati ismereteiről. A Magyar Tudomány Ünnepe rendezvénysorozat részét képező háromnapos kongresszuson csaknem félszáz előadás hangzik el. Ebbe a sorba illeszkedik dr. Fürst Zsuzsanna a Semmelweis Egyetem Farmakológiai és Farmakoterápiás Intézet professzorának „A XXI. századi gyógyszerkutatás jelene és jövője" című előadása.

Elmondható, hogy három nagy forradalom zajlott le a gyógyszerkutatásban a múlt század óta – mondja a professzor. Az első körülbelül 1960-ig tartott, és a véletlen felfedezések, egyéni sikerek korszakának lehet nevezni. Az egyik legismertebb példa, a tudós Fleming esete, aki munkatársaival ellentétben nem kidobta a „tönkrement, penészes " baktériumtenyészeteket, hanem vizsgálni kezdte azokat. A kutatás közben gondolkodni kezdett, ha a penészgomba elöli a petricsészében tenyésztett baktériumokat, akkor talán ugyanez az anyag el tudja pusztítani az emberekre veszélyes baktériumokat is. Így felfedezte a penicillint, amely a XX. század óriási terápiás sikere lett.

Egy másik jó példa az aszpirin, amelynek a fűzfakéregben található hatóanyagát, már Arisztotelész idején is ismerték. Tehát már évezredek óta tudták, hogy csillapítja a fájdalmat, azt azonban a századfordulóig nem sikerült megfejteni, hogy milyen összetételben kellene gyártani ahhoz, hogy ne legyen elviselhetetlen keserű íze, hogy a kellemetlen mellékhatásokat kiszűrjék. Végül Félix Hoffman vegyész a XX. század elején oldotta meg a problémát, és azóta az aszpirinről a fájdalomcsillapítás mellett számos más jótékony hatás is kiderült: például kitűnő készítmény a szív-és érrendszeri betegségek megelőzésében.

A második nagyobb forradalom a hetvenes években kezdődött és körülbelül az ezredfordulóig tartott. Ezt a korszakot a Fürst Zsuzsanna szerint a kémia forradalmának is lehetne nevezni. A kutatók már nem hagytak semmit a véletlenre, szisztematikus vizsgálatokat végeztek, komputerrel megtervezték a hatóanyagokat. A kombinatorikus kémia segítségével új anyagokat, vegyületeket, több ezer molekulát állítottak elő, amelyekből potenciálisan gyógyszerek lehettek. Persze ez a módszer sem tökéletes, hiszen sokszor kiderül: másképp működik egy készítmény laboratóriumi környezetben, elölt anyagokban, mint a természetben, élőknél. Egyébként véletlenek és egyéni felfedezések azért ebben az időben is történtek. Hiszen ekkor fedezték fel japán kutatók egyes gombák baktériumokkal szembeni ellenállásából a koleszterint csökkentő sztatinokat, amelyek forgalma évente 20 billió dollár.

A harmadik, jelenlegi is tartó forradalom, a személyre szabott gyógyszerelés kora. A kétezres évek elején az a kérdés foglalkoztatta a kutatókat, hogy egy tudományosan is igazolt gyógyszer miért nem hat mindenkire, pontosabban miért van az, hogy az egyik készítmény eredményes valakinél, egy másik meg nem. Ekkoriban kezdték feltérképezni az emberi genomot, amely természetesen igazolta azt is, hogy mennyire különbözőek vagyunk. A különböző hormonreceptorok miatt például az egyik emlődaganat gyógyításában eredményes lehet egy készítmény, míg egy másiknál teljesen hatástalan. Még egy egyszerű példa: vannak emberek, akiknek nagyon gyors az anyagcseréje, így a gyógyszereket is gyorsabban bontják le, mint az átlag. Nekik például lehet, hogy nagyobb dózist kell adni, mint másnak.

Tehát a genetikai vizsgálatok fejlődésével remény van arra, hogy a gyógyszerkutatás eljuthat arra a szintre, hogy csupán egy betegnek állítanak elő egy kifejezetten rászabott gyógyszert. Ezzel azonban számtalan probléma van. Már jelenleg is például az emlődaganat elleni készítmények olykor milliókba kerülnek, megbecsülhetetlen összegeket emésztene fel, ha mindenkinek a genetikai térképe alapján külön gyógyszert kellene készíteni. Magával a genetikai vizsgálattal is vannak etikai problémák. Hiszen mi van akkor, ha egy ilyen vizsgálat eredményeiből egyértelműen látszik, hogy az alanynál be van programozva a daganat képződése? Mit lehet kezdeni egy ilyen tudással?! Ismert az eset a híres filmcsillaggal, Angelina Jolival, akinek megmondták, nagy esélye van az emlődaganatra, és leoperáltatta a melleit. Jól tette? Biztosan elkerüli a rákot? Nem könnyű a válasz. Magyarországon mindenesetre 2008. óta jogszabály mondja ki, hogy ha a páciens kéri , meg kell mondani a genetikai vizsgálat eredményét.

A gyógyszerkutatás jövője tehát nemcsak tudományos kérdésekkel van tele, de számos társadalmi, etikai, vallási, gazdasági stb. problémával is. Ugyanakkor szembe kell nézni olyan új kihívásokkal, mint például az élettartam növekedésével gyakoribbá váló Alzheimer-, vagy a Parkinson-kór, illetve a szintén inkább idősebb korban jelentkező újfajta daganatok, és szív-érrendszeri betegségek leküzdésének sürgető igénye.

Tehát a 3. gyógyszerkutatási forradalom mai szakaszában és a jövőben fel kell készülnünk számos, ma még ismeretlen biomechanikai mechanizmus feltérképezésére, egyre szélesebb körben kell megismerkednünk a baktériumok, vírusok felhasználásával előállítható új típusú szerek ma még elképzelhetetlen perspektívát nyújtó alkalmazására hogy a betegségek minél nagyobb hányadát, minél nagyobb sikerrel lehessen gyógyítani.