A molekuláris biológia egyik Szent Grálja a felfedezés

A molekuláris biológia egyik Szent Grálja az a felfedezés, amelyért idén odaítélték a kémiai Nobel-díjat, felforgatta az alap és alkalmazott biológiai kutatások módszertanát - mondta az MTI-nek Varga Máté, az ELTE TTK genetikusa, aki kutatócsoportjával munkája során maga is alkalmazza a két díjazott által kifejlesztett génszerkesztési módszert.

A Svéd Királyi Tudományos Akadémia szerdai stockholmi bejelentése szerint a modern génszerkesztés két úttörője, Emmanuelle Charpentier francia mikrobiológus és Jennifer Doudna amerikai biokémikus kapja az idei kémiai Nobel-díjat a DNS célzott, rendkívül pontos szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 "genetikai olló" kifejlesztéséért.

"Évek óta világos volt mindenki számára, hogy a CRISPR-ért kiosztanak majd egy Nobel-díjat, a kérdés csak az volt, hogy melyik évben és kik kapják" - mondta Varga Máté, aki úgy vélte, az orvosi Nobel-díj még korai lett volna, ráadásul túl sokan voltak a potenciális díjazandók, le kellett szűkíteni a listát.

A most díjazott kutatók mellett ugyanis Bostonban a Broad Intézetben dolgozó Feng Zhang és George Church csoportja is nagyon sokat munkálkodott azon, hogy ez a CRISPR-rendszer ne csak egy érdekesség, hanem valóban egy olyan eszköz legyen, amellyel célzottan lehet gént szerkeszteni - tette hozzá a kutató, aki szerint annak feltárásában pedig, hogy mi az alapvető biológiai szerepe ennek a rendszernek a természetben, még sokkal többen játszottak fontos szerepet.

Varga Máté szerint a Nobel-bizottság tagjai azzal, hogy ezért a felfedezésért kémiai Nobel-díjat ítéltek oda, "átvágták a gordiuszi csomót". A két kutató csoportja ugyanis kiemelkedő szerepet vállalt abban, hogy kidolgozzák a CRISPR-alapú génszerkesztés biokémiáját, feltárták annak a pontos molekuláris mechanizmusát, hogy a baktériumok hogyan védekeznek a vírusaik ellen, hogy miként működik a baktériumok kvázi adaptív "immunrendszere" - hangsúlyozta Varga Máté, hozzátéve, hogy a kutatók azt is felismerték, hogy a molekuláris mechanizmus ismeretében az is megfejthető lesz, hogy miképp lehet erre alapozva egy programozható, más szervezetekben is felhasználható molekuláris ollót készíteni.

Amikor ez a felfedezés 2012-ben megjelent, igazi módszertani forradalmat alapozott meg, sokan kezdtek új fejlesztésekbe, manapság pedig már hetente jönnek az újdonságok, amelyeket a szakemberek mind erre az elméletre alapoznak - mutatott rá a genetikus.

"Ez egy kicsit olyan volt, mintha megtalálták volna a molekuláris biológia Szent Grálját, mert nagyon sokan keresték, sokféleképpen próbálták megfejteni a kérdést, és voltak más genomszerkesztő próbálkozások is, de mindegyik körülményesebb és sokkal-sokkal drágább volt mint ez" - mondta a genetikus, hozzátéve, hogy ez a felfedezés "hihetetlenül" gyorssá és olcsóvá tette a DNS célzott szerkesztését, és tudomása szerint minden létező organizmusban jól működik.

Varga Máté a módszer alkalmazási lehetőségei kapcsán azt mondta: a biológiának kevés olyan területe van, ahol ne lehetne használni.  A különböző alapbiológiai kutatások esetén lett egy olyan eszköz a kutatók kezében, amellyel a legkülönbözőbb gének szerepét vizsgálhatják meg. Emellett az új genomszerkesztési eljárás segítségével hatékonyabbá válhat a mezőgazdaság, különböző vírusoknak és egyéb növényi patogéneknek ellenálló haszonnövényeket hozhatnak létre. A rákkutatásban is fontos szerepe van, az új beavatkozás segítségével sokkal könnyebben megtalálják azokat a terápiás célpontokat, amelyek révén meg lehet fogni a daganat növekedését.

"Ezek mind létező dolgok, sajnos ami szintén létező dolog, az annak a kínai orvosnak az esete, aki emberekben is használta az eljárást" - mondta Varga Máté, hozzátéve, hogy ugyan már néhány helyen alkalmazzák a gyógyászatban ellenőrzött módon is az eljárást, ezek még nagyon különleges génterápiák. Elképzelhetőnek tartja ugyanakkor, hogy ahogy a következő évtizedekben egyre többet tudnak meg bizonyos betegségekről, úgy sokkal elérhetőbb lesz az eljárás.