Örökletes betegséget iktattak ki DNS-módosítással

Először módosították úgynevezett "bázis-szerkesztéssel" humán embriók DNS-ét kínai tudósok, hogy kiiktassanak egy örökletes betegséget.

A kuangcsoui Szun Jat-szen Egyetem kutatói laboratóriumi körülmények között létrehozott embriókból iktatták ki a béta talasszémia nevű, örökletes vérképzőszervi kór felelősét. Az embriókat nem ültették be - írta a BBC News.

A bizonyos esetekben halálos vérképzőszervi betegséget a genetikai anyagban bekövetkező változás, úgynevezett pontmutáció okozza. A kínai kutatók átfésülték a DNS-t, hogy megtalálják a hibát, majd a DNS építőköveit alkotó nukleotid-bázisokat megszerkesztve egy guanint adeninra cseréltek.
"Elsőként sikerült demonstrálnunk, hogy bázis-szerkesztéssel kivitelezhető humán embriókban a genetikai betegségek kiiktatása" - mondta Csüncsiu Huang, a Protein and Cell című szaklapban közölt tanulmány egyik készítője.

A szakember szerint - az eredetileg a Harvard Egyetemen dolgozó David Liu által kifejlesztett módszerrel - új kezelést lehet biztosítani a pácienseknek, megakadályozható, hogy a csecsemők béta talasszémiásan jöjjenek a világra és "más örökletes betegségek" is kiküszöbölhetővé válhatnak.

A bázis-szerkesztés hatékonyabb és kevesebb nemkívánatos mellékhatással jár, mint a génhasítási technológia (CRISPR).