A gyógyszer alapja a forradalmi genetikai olló

A brit hatóságok feltételes engedélyt adtak egy olyan gyógyszer bevezetésére, aminek kifejlesztéséhez az úgynevezett genetikai olló eljárását használták, írja a Statnews.com nyomán a Telex. A CRISPR-alapú gyógyszer és eljárás új korszakot nyit a genetikai orvoslásban, a most engedélyezett terápiával két öröklődő betegség, a sarlósejtes vérzékenység és a thalassaemia gyógyítását végzik majd.

A Casgevy márkanevet viselő, exa-cel néven is ismert terápia feltételes jóváhagyásával az Egyesült Királyság gyógyszer- és egészségügyi termékeket szabályozó hatósága megelőzte az amerikai és európai kollégáit, amelyek szintén vizsgálják a gyógyszert. Az MHRA legalább 12 éves betegek esetén engedélyezi az eljárás használatát.

Történelmi a mai nap a tudományban és az orvostudományban: a Casgevy engedélyezése a világon az első CRISPR-alapú terápia hatósági engedélyezése – közölte Reshma Kewalramani, a Vertex vezérigazgatója egy közleményben.

A genetikai olló felfedezése egyébként véletlenül történt, Emmanuelle Charpentier a Streptococcus pyogenes, az emberiségre az egyik legnagyobb veszélyt jelentő baktériumot tanulmányozta, amikor felfedezte az addig ismeretlen tracrRNS molekulát. Charpentier kimutatta, hogy ez a molekula a baktérium ősi immunrendszerének, a CRISPR/Cas-nek a része, ami azzal hatástalanítja a vírusokat, hogy belenyes a DNS-ükbe.