A májsejtek génszerkesztésével csökkentik a koleszterinszintet

Egy új-zélandi férfi lett a világon az első, akinek a CRISPR génszerkesztési módszerrel változtatták meg a májsejtjeiben található genetikai kód egyetlen betűjét, hogy ezzel a módszerrel csökkentsék vérében a koleszterin szintjét – írja az MIT Technology Review nyomán a Qubit. A jövőben ezzel a módszerrel is lehetőség nyílhatna a szívinfarktusok megelőzésére.

A kísérlet az amerikai Verve Therapeutics biotechnológiai vállalat egyik klinikai vizsgálatának részeként valósult meg. A cég szerint ennek az apró változtatásnak elegendőnek kellene lennie ahhoz, hogy tartósan csökkentse bárkinek a vérében a „rossz”, vagyis LDL-koleszterin szintjét, ami letapadhat az érfalban, így szűkítheti annak keresztmetszetét, és hosszú távon súlyos betegségeket okozat. 

Az új-zélandi beteg szívbetegséggel és familiáris hiperkoleszterinémiával küzdött, vagyis nem az életmódja, hanem genetikai háttere miatt lett magas a koleszterinszintje. Mindenesetre a Verve Therapeutics szerint nemcsak nála, hanem több millió embernél lehet ez a módszer a megoldás a szívinfarktus megelőzésére.

A klinikai vizsgálat keretében az orvosok 40 olyan beteget kezelnek majd a génterápiával, akiknek mindegyike familiális hiperkoleszterinémiában szenved. Ezeknek a betegeknek általában már gyermekkorukban kétszer olyan magas a koleszterinszintjük, mint egy átlagembernek. Sokan pedig csak akkor szembesülnek állapotukkal, amikor – gyakran igen fiatal korban – szívinfarktust kapnak, írja a Qubit.