A világ legdrágább gyógyszere négy embernek

A lipoprotein-lipázhiány egy ultraritka genetikai rendellenesség, egymillióból átlagosan 2-3 embert érint. Az ebben szenvedőknek egy génmutáció miatt nem termeli a szervezetük a lipáz nevű enzimet, ami a vérben levő zsír lebontásában játszik nagy szerepet. A betegség genetikai hátterét egy kanadai-holland egyetemi kutatócsoport derítette fel sok éves kutatómunkával még az 1980-as évektől kezdve, és ezzel felcsillant a reménysugár a gyógyítására is, írja az Index.

A kutatók 1998-ban céget alapítottak a gyógyszer kifejlesztésére, és egy újabb évtizednyi évnyi munka, illetve 100 millió dollár fejlesztési költség árán sikerült is előállniuk a megoldással, egy forradalmian új terápiával. A Gylbera nevet kapott szert injekciósorozatban adták be a páciens combizmába, és sokmilliárdnyi genetikailag módosított vírust tartalmazott – ezek vitték be a beteg szervezetébe a korrekt gént, ami beindította a lipáz termelését. A szert nagyon nehezen sikerült csak engedélyeztetni Európában (a hatóság először azt írta elő, hogy 342 beteggel végezzenek klinikai tesztet, miközben egész Európában csak 250 betegről volt tudomása az egészségügyi ellátórendszernek), Amerikát pedig meg sem próbálták első menetben.

Az 1,6 millió dolláros kezelést később ezt egymillióra csökkentették, de még így is a világ legdrágább gyógyszereként került be a sajtóba a Glybera 2012-ben.

A szer története pedig látványos illusztrációja annak, hogy ha a gyógyszerfejlesztést és -gyártást profitorientált vállalatok végzik, ők a piac törvényei szerint nem fognak veszteséges üzletbe pénzt ölni. Ha egy betegség túl kevés embert érint és túl drága, akkor sem fogják gyógyítani, ha egyébként képesek lennének rá.