Átprogramozott immunrendszer: egy különös kezelés

Szülei nehezen hisznek a szemüknek, hiszen idén tavasszal nem sokon múlott, hogy Emmát elveszítsék. Két kemoterápiás kezelés után az orvosok lemondtak róla, hetei lehetnek hátra, mondták. A szülők beleegyezésével a Philadelphiai Gyermekkórházban egy olyan kísérleti kezelésnek vetették alá Emmát, amelyet addig nem alkalmaztak ilyen leukémia esetén se gyereken, se felnőttön. Az idén áprilisi beavatkozáskor legyengített HIV-vírust juttattak a gyerek szervezetébe, ami az eredmények szerint átprogramozva az immunrendszerét, a rákos sejtek elpusztítására bírta rá azt – olvasható a Népszabadság – online oldalán.

A kezelés során a betegből T-sejtek millióit távolították el – ez egyfajta fehérvérsejt –, amelyekbe új géneket ültetve rávették azokat a rákos sejtek elpusztítására. Az eljárás során – amelyről a New York Times számolt be – legyengített HIV-vírusokat használnak, mert ezek kiválóan alkalmasak a szükséges genetikai anyag T-sejtekbe juttatására. Az újonnan bevitt gének arra serkentették a T-sejteket, hogy megtámadják az immunrendszer B-sejtjeit (ezek is fehérvérsejtek), amelyekből a rosszindulatú leukémia kiindul. (A megváltozott T-sejteket kiméra antigén receptor sejteknek is nevezik.) A T-sejteket a beteg vénájába juttatják vissza, remélve, hogy osztódnak, majd pusztítják a rákos sejteket – részletezi a különös eljárást a lap.

Emmánál 2010-ben, azaz ötéves korában állapították meg az akut limfoblasztos leukémiát (ALL), amely az egyik leggyakoribb gyerekkori daganat. E kórban – olvasható a drinfo.eum.hu honlapon – a normálisan limfocitákká fejlődő sejtek elfajulnak, és rövid idő alatt kiszorítják az ép sejteket a csontvelőből. A leukémiás sejtek a vérárammal eljutnak a májba, a lépbe, a nyirokcsomókba, az agyba és a herékbe, ahol tovább nőnek és osztódnak. Az agyat és a gerincvelőt borító agyhártyát izgatva gyulladást ( meningitiszt) idézhetnek elő, illetve vérszegénységet, máj- és veseelégtelenséget és egyéb szervi károsodást okozhatnak.

Ez a betegség minden életkorban előfordul, de a gyerekkorban a leggyakoribb – a 15 éves kor alatt előforduló összes daganat negyedét teszi ki – emeli ki a lap.

Emma egyike volt annak a tucatnyi, előrehaladott állapotú daganatos betegnek, aki megkapta a kísérleti kezelést. Carl June, a Pennsylvania Egyetemen dolgozó kutatócsoport vezetője azt reméli, hogy az új eljárás előbb-utóbb felváltja a csontvelő-transzplantációt, ami kockázatos és költséges eljárás, de az utolsó reménye azoknak, akiken más kezelés már nem segít. Az amerikai napilap tudósítása szerint az így kezelt három felnőtt esetében teljes remissziót értek el, azaz visszafejlődtek a betegség legjellegzetesebb tünetei. További négy felnőttnél nem volt teljes a remisszió, egy újabb betegnél pedig csak most kezdődtek a kezelések.

Ezekről az eredményekről az Amerikai Hematológiai Társaság e heti konferenciáján, Atlantában számoltak be. Két felnőtt esetében egyáltalán nem használt a beavatkozás, míg egy gyermek átmenetileg javult, majd visszaesett. Azaz, nem jelenthetjük ki, hogy megtalálták e betegség elleni csodaszert. De reménykeltőek az eredmények, mivel a kísérletek e korai fázisában menthetetlennek tűnő betegeken segítettek. A lap idézte Ivan Borrellót, a Johns Hopkins Egyetem Orvostudományi Kar kutatójának véleményét, aki jelentős áttörésként értékelte az eljárást.

A Novartis gyógyszergyár azt tervezi, hogy húszmillió dollárért egy kutatóintézetet hoz létre az egyetemi campus területén, hogy minél hamarabb a piacra kerülhessen az eljáráson alapuló termék. Hervé Hoppenot, a gyógyszergyár onkológiai részlegének igazgatója elképzelhetőnek tartja, hogy a leukémia kezelése mellett más daganatok gyógyítására is alkalmas lehet a beteg immunrendszerének átprogramozása – húzza alá a lap, amely azt is megírja, a kezelés költsége havonta húszezer dollár, ami soknak tűnik, de messze nem éri el a csontvelő-transzplantáció költségét.

Carl June reményei szerint ez az ár tovább csökkenhet. A kutatás azonban még korai szakaszában jár, és sok kérdés marad. A kutatók például nem teljesen értik, hogy az egyik esetben miért hatásos a kezelés, másoknál miért nem.

Egy biztos: Emma iskolába jár. Szülei szerint olyan, mint a többiek, attól eltekintve, hogy rengeteget olvas és hogy kedvenc tantárgya az ebédidő és a szünidő. Tényleg gyógyul – írja a lap.