Az első génterápiás termékével debütál a CRISPR

A genomszerkesztésen alapuló gyógykezelés úgy hangzik, mintha valamilyen tudományos-fantasztikus történetből származna, ezzel szemben ez ma már valóság. A CRISPR Therapeutics svájci-amerikai vállalat korábban a forradalmi genomszerkesztési technikájával (CRISPR/Cas9) robbant be a hírekbe, amellyel nagy precizitással és tetszőleges helyen lehet a DNS-ben tárolt genetikai információt szerkeszteni - írta a vg.hu. 

A CRISPR gyógyszerfejlesztése több területen is vizsgálja, hol lehet a genomszerkesztési technológiát alkalmazni. Ennek egyik első sikere, hogy az elmúlt hónapokban engedélyt kapott sarlósejtes vérszegénység, valamint béta-thalassemia (két vörösvérsejtekkel kapcsolatos rendellenesség) kezelésére a Casgevy néven marketingelt génterápiája az Egyesült Államokban, az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban. 

A gyógyszer fejlesztése és értékesítése a Vertex Therapeuticsszal együttműködve történik, a kezelésből származó profitokat pedig megosztják egymás között. További gazdasági vonatkozások a teljes cikkben