Bámulatos változást hoz a világ legdrágább gyógyszere

A gerincvelő eredetű izomsorvadástól szenvedő gyermekek szülei állami támogatás hiányában egyéni kampánnyal kénytelenek összegyűjteni a 700 millió forintos génterápia árát. Akinek ez már sikerült, jelentős változásokról számol be. Sok kezelésre szoruló kisgyermek azonban most is arra vár, legyen elég pénzük a gyógyszerre - írja a népszava.hu.

Noel júliusban múlt egy éves, gerincvelő eredetű izomsorvadásban, vagyis SMA 1-ben szenvedő kisgyermek. Az ezzel a betegséggel diagnosztizált babák nyolcvan százaléka nem éri meg a 2 éves kort, de Noel és családja nem adja fel küzdelem nélkül. Sikerült összegyűjteni a pénzt a világ legdrágább, 700 millió forintba kerülő génterápiás gyógyszerére, amit hamarosan beadhatnak a kisfiúnak. Édesanyját, Fodor Hildát a hosszú hétvége előtt arról kérdeztük, hogyan készül a kezelésre és milyen most Noel állapota. „Jelenleg Budapesten vagyunk kórházban, egyelőre kérdőjeles, hogy megkapjuk-e 25-én a kezelést, mert Noel lebetegedett, még várjuk az eredményeket” – mondja. Ha megkapja a génterápiát, azt 3 hónapos szigorú karantén követi majd. Erre már készül a család.

...

Az egyik első gyermek, akinek szülei tavaly kampányt indítottak és összegyűjtötték a 700 millió forintot a kezelésre Zente volt. A kétéves kisfiú három hónappal a Zolgensma-injekció (a még csak Amerikában törzskönyvezett gyógyszer) beadása után néhány másodpercig már segítség nélkül tudott állni. Édesanyja, Tóth Krisztina rendszeresen beszámol állapotáról a Facebookon. Mint írja, az első igazi különbség a beadás után szinte azonnal a sosem látott vitalitás. Zente energikusabb, mint korábban, a veszélyhelyzet után pedig ismét járhattak fejlesztő kezelésekre is. Az első ilyen alkalommal a gyógytornász, aki korábban napi szinten foglalkozott Zentével megvizsgálta az izmait nyugalmi helyzetben és terhelés alatt is, és mint mondta, egyértelmű és jelentős a változás a kezelés előtthöz képest. A család a tavalyi gyűjtés óta számlálhatatlan levelet kap hazai és külföldi érintett családoktól. Tóth Krisztina szerint nagyon jó megoldást jelentene a két forgalomban lévő kezelés mellé a minden újszülöttre kiterjedő szűrés.

További részletek a cikkben.

Fotó: Facebook