Gyógyítható lehet a Huntington-kór

A Huntington-kór örökletes betegség, amelynek során egy mutálódott gén mérgezővé teszi az agy fejlődését serkentő hungtingtin fehérjéket, amelyek így már károsítják az agysejteket. A betegség megállíthatatlan, lefolyása során romlik a mozgás, viselkedés, memória és a gondolkodás - írja a BBC nyomán a népszava.hu.

A próba első fázisában 46 betegnek adták be a gerinc-agyvelői folyadékba a gyógyszert. A kísérletek során a páciensek jól tolerálták és a káros hungtintinek szintje jelentősen csökkent.
„Húsz éve foglalkozom a betegekkel a klinikán, sokat láttam közülük meghalni. Ez az első alkalom, hogy úgy tűnik, reményünk van arra, hogy lesz egy olyan terápia, amely lelassíthatja vagy megállíthatja a betegséget" - mondta Sarah Tabrizi vezető kutató a BBC-nek.

John Hardy - aki az Alzheimer-kór területén végzett munkájáért kapott Áttörés-díjat - azt mondta, hogy ez a legnagyobb eredmény az idegrendszert károsító betegségek területén az elmúlt ötven évben. Hozzátette, hasonló módszer hatásos lehet más idegrendszeri betegségek esetében is, ahol mérgező fehérjék elpusztítására van szükség, például a Parkinson-kór vagy demenciák esetén.