Gyógyszerkutatás új alapokon a Richternél

A kismolekulás gyógyszerkutatás válságáról szokás manapság beszélni, ha az új gyógyszerek kerülnek szóba. Ennek a válságnak a markáns megnyilvánulása az, hogy a gyógyszerkutatással foglalkozó vállalatok a kutatói kapacitásokat drasztikusan csökkentik, vagy akár meg is szüntetik. Valóban, a horribilis költségek árán a klinikai fázisba jutott gyógyszerjelöltek túlnyomó része soha nem lesz gyógyszer, mivel a humán vizsgálatokban vagy nem hatásosak, vagy nem eléggé hatásosak, illetve elfogadhatatlan mellékhatások jelentkeznek. A követelmények egy modern gyógyszerrel szemben igen magas mércét állítanak. Manapság már szakmai közhellyé vált, hogy a kísérleti állatokon végzett kutatások eredményeinek humán kutatásban, az emberen történő alkalmazhatóságában jelentős korlátok vannak. Általában a hagyományos állat- és betegség modellek nagyon kevéssé alkalmasak arra, hogy a kapott eredményeket emberre alkalmazzuk. A preklinikai kutatási eredményeknek a klinikai gyakorlatban használható készítménnyé való átfordítása tehát igen rossz hatásfokkal lehetséges.

Ennek a problémának a kezelésére fogalmazódott meg egy új kutatási irány, transzlációs medicina. Ez a tudományág sok új eszközt és megközelítést tartalmaz. Célja pedig az, hogy a biológiai kutatási eredményeket emberben hasznosítható tudássá alakítsa - adta hírül a Gazdasági Rádió.

Ehhez a felismeréshez csatlakozva a Richter Gedeon Nyrt. 2009 tavaszán létrehozta a Preklinikai Képalkotó és Metabonomikai Biomarker Centrumot azzal a céllal, hogy a kutatási eredmények emberben történő hasznosíthatóságát elősegítse. A centrum létrehozása közel 25%-os EU-forrás bevonásával, sikeres Új Magyarország Fejlesztési Terv pályázat révén vált lehetségessé.
A képalkotó eljárásokat, mint humán diagnosztikus eszközöket ismeri a nagyközönség. Azt azonban kevesen tudják, hogy a képalkotó eszközök egyúttal a transzlációs medicina eszközei is, amióta olyan berendezések is léteznek, amelyekben állatok, kisállatok is vizsgálhatóak.

A képalkotó eljárások közül kiemelkedő jelentőségű a környezetbarát MRI, amely nem alkalmaz radioaktív molekulákat a képalkotáshoz. Egy ilyen kisállat MRI berendezés került beszerzésre és kiépítésre a Richterben végzett kutatás eredményeként. A nagy értékű készülék és a megfelelő műszaki háttér az Új Magyarország Fejlesztési Terv (mai nevén Új Széchenyi Terv) pályázat révén vált lehetségessé. A humán és a kisállat képalkotás kapcsolata révén a gyógyszerjelöltek hatásos-ságának korai markereit lehetséges mérni, ami jelentősen csökkenti a bizonytalanságot. A 9,4 Tesla erősségű berendezést a Richter Gedeon Nyrt. a Varian cégtől (most már Agilent) szerezte be.

A készülék alkalmas arra is, hogy élő állat központi idegrendszerében funkcionális méréseket végezzenek, anélkül, hogy az állatot invazív módon kezelni kelljen. Ilyen berendezés legközelebb a londoni King’s College-ban, a stockholmi Karolinska egyetemen és a szingapúri Biomarker központban működik.
A funkcionális MRI által nyert eredmények egyrészt a napi farmakológiai munka döntéseit teszik megalapozottabbá, másrészt pedig alkalmasak arra, hogy korai képalkotó biomarkereket azonosít-sanak, amelyek aztán a humán vizsgálatok igen korai szakaszába bizonyíthatják egy-egy gyógyszerjelölt hatásosságát.

A biomarker kutatás és a transzlációs medicina egyik sajátos ága a metabonomika. Az élő szervezetekben, az anyagcsere során keletkező kismolekulákat, végtermékeket vizsgálja nagymű-szeres eljárásokkal. A metabonom - a kismolekulák összessége- jellegzetes változásokat mutat betegségekben, gyógyszeres kezelés hatására vagy környezeti változásokra. Ezért kiválóan alkalmas a gyógyszerjelöltek hatásosságának jelzésére is. A metabonomikai mérések első számú eszköze a tömegspektográf, amely egy drága berendezés és a működtetése valamint az eredmé-nyek értelmezése speciális szaktudást igényel. A pályázat keretein belül két LC-MS folyadék kromatográf-tömegspektográf került beszerzésre. Az összes tervezett berendezést sikerült beszerezni és a hozzájuk kapcsolódó szakmai tevékenységet a Richterben végzett kutatások során magas szinten megvalósítani.