Már a lehetőséggel is számolnunk kell

A fejlett terápiás készítmények, s a különböző, személyre szabott gyógyszeres megoldások esetében a jelenlegi gyógyszer-engedélyezési praxis nem fog működni, más mechanizmusokat kell alkalmaznunk. Az összehasonlító vizsgálatoknak például ki kell terjedniük az orvostechnikai eszközökre és eljárásokra is. Gazdaságossági szempontból is egyszerre kell vizsgálnunk, hogy mit finanszírozunk: gyógyszert, orvostechnikai eszközt vagy egy eljárást - mondta el a Pharmaonline-nak adott interjúban dr. Szolyák Tamás, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) főigazgató helyettese.

Mi most a hazai gyógyszerhatóság épületében beszélgetünk. A hivatal munkáját befolyásolja a gyógyítás új filozófiája, s az ennek nyomán átalakuló szolgáltatási rendszer és struktúra?

Át kell gondolnunk, hogy a jelenleg rendelkezésünkre álló technológiai lehetőségek miként befolyásolják a gyógyszerek engedélyezését, hiszen ma már adott esetben egy terápiás területen belül nem gyógyszer verseng gyógyszerrel, hanem gyógyszer egy orvostechnológiai eszközzel vagy egy eljárással. Pszichiátriai, illetve neurológiai betegségben szenvedő gyerekeknek például olyan számítógépes játékot fejlesztettek, amely javítja a koncentrációs, motorikus képességeiket, s így kevesebb gyógyszert kell szedniük. Tehát egy egészen más világban kell gondolkoznunk. A betegközpontúság másfajta elvárást támaszt a gyógyszer-engedélyezésekkel szemben, s joggal merülhet fel a kérdés, vajon a hatósági szemlélet kizárólagossága mennyire illeszkedik egy vásárlói – beteg – fókuszú működéshez. A gyógyszer-engedélyezés területe folyamatosan mozog, hogy a korábban kizárólagos kapuőri szerepből kiindulva együttműködő, segítő partnerré tudjon válni.

A gyógyszerkutatás ma már egyre inkább a pénzről szól. A PwC vizsgálata szerint egy-egy sikeres kutatás költsége elérheti akár a 3,4 milliárd dollárt is. Hogy történhetett ez meg?

Ennek az az oka, hogy a fázis 3-as vizsgálatok 40–50 százaléka „elbukik”, de ezek költségei is ráterhelődnek azokra, amelyek folytatódnak. Ráadásul a sikeres eredmények után az első engedélyt a kezdetektől számított 8. évben kapja meg a cég, a betegekhez pedig jó esetben újabb egy év múlva jut el az új, innovatív készítmény.

Az ipar nyilván igyekszik lerövidíteni ezt a folyamatot, miközben a betegek is sürgetik azoknak a készítményeknek a használatba vételét, amelyektől gyógyulást, vagy akár túlélésüket remélik. A súlyos, akár az életet veszélyeztető betegségek gyógyszereinél az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) él az úgynevezett feltételes engedélyezéssel. De hova lesz így a biztonság?

Ez minden szereplő dilemmája. Azoknak a készítményeknek az esetében, amelyek célközönsége kevés számú beteg, mindig van ilyen kockázat, hiszen már a klinikai vizsgálatokban is kevesebben vesznek részt. E vizsgálatok felépítése során ráadásul eleve elzárkóznak bizonyos betegek részvételétől, miközben később, az indikációban nem zárható ki minden eset, így a valóságban olyan betegek is megkaphatják majd a gyógyszert, akiket a klinikai vizsgálat beválogatása során kiemeltek. Betegbiztonság szempontjából ez egy további kockázat. Mivel a feltételes engedély kiadásakor nem biztos, hogy minden egyes adat mögött hagyományos klinikai vizsgálat áll, ezért valós idejű (real time) adatokkal kiegészítve kell eljutnunk az adott engedélyezési folyamat véglegesítéséig. Nagyon fontos, hogy az adatgyűjtésbe és a gondolkodásba már a fejlesztési folyamatok korai fázisában beépítsük az egészség-gazdasági értékelési szempontokat. Ezzel 1-1,5 évet lehet nyerni a betegek javára, ennyivel korábban juthat el hozzájuk az új készítmény. A piacra jutás sebességének növelése az amerikai és az európai gyógyszerhatóságot egyaránt foglalkoztatja, s nemcsak a betegek, hanem az ipar érdekében is, hiszen egyre drágábbak a kutatások, miközben egyre kisebb a megtérülés, s manapság egyre kevésbé látni, hogy a jövőben miként képes majd működni a jelenlegi üzleti mechanizmus. A teljes interjú itt olvasható