Újabb magyar gyerekek kaphatják meg a drága csodaszérumot

Már két szerencsés magyar gyermek gyógyulására is megvan az esély, mert mindkét adománygyűjtő akció sikerrel zárult. Összegyűlt mindkétszer az a 700 millió forint, amelybe a világ legdrágább gyógyszere kerül. Azonban a gyűjtések tovább folytatódnak - írja a penzcentrum.hu.

Előbb Zente számára indult gyűjtés, majd később Levente megkaphatta az esélyt a gyógyulásra hála az adományozóknak. Mindkét gyermek egy nagyon ritka betegségben, gerincvelői izomsorvadásban, vagyis SMA-ban szenved. Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. 

Erre jelenleg csak egyetlen kezelés létezik a világon: egy génterápiás készítmény, melynek ára 700 millió forint. Zente már túl is van a kezelésen,  melyhez a Zolgensma nevű gyógyszert az USA-ból szállították, extrém körülmények között Magyarországra: a gyógyszert stabilan mínusz hatvan és mínusz nyolcvan fok között kellett tartani. Időközben Levente számára is összegyűlt adományokból a kezelés költsége, rengeteg civil próbált meg segíteni, például azzal, hogy csatlakoztak a Hívd meg Levit egy kávéra akcióhoz.

Azonban hiába kapták meg a kisgyermekek az esélyt a hihetetlenül drága gyógyszerrel a gyógyulásra, a gyűjtés folytatódik: civil csoportok továbbra is szerveznek jótékonysági akciókat. Egy szegedi süteményvásáron például 400 ezer forint gyűlt össze, melyet hasonló betegséggel küzdő gyermek gyógykezelésére fordítanak majd. Miután Levente számára is összegyűlt a szükséges összeg, szülei arra kérték az adományozni vágyókat, segítség a gyermekükhöz hasonló sorsú, SMA-s betegeket az összegekkel, jótékonysággal. 

Káplár Mátyás, tanácsadó szakpszichológus az RTL Híradó riportjában elmondta, hogy az adományozók valószínűleg az empátiáról és a segítségnyújtás szándékáról számolnának be, ha megkérdeznék őket, miért segítettek. A pszichológus szerint az embernek lelki szükséglete, hogy jónak, jószívűnek érezze magát.

Miért ilyen drága a gyógyszer?

A Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár volt. 

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SMA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SMA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.