Újabb génterápia az agytumor ellen

Humán gliómasejt

Az Ark Therapeutics megválaszolta az uniós gyógyszerügyi hatóság első kérdéssorát amelyet az a Cerepróval, legfontosabb kísérleti szerével kapcsolatban intézett hozzá. Az agyrák kezelésére szolgáló génterápiás termék elemzők megállapítása szerint a vártnál akár három évvel korábban is forgalomba kerülhet.

A Cerepro engedélyeztetési kérelmét tavaly októberben fogadták el, s ha engedélyezik, ez lesz az első Kínán kívül hozzáférhető génterápiás termék. (Ott a Sibiono hozta forgalomba a Gendicine-t, nyak-fej rákok ellen.) Az Ark reméli, hogy a Cerepro kivételezett elbánást kap, és mintákat küldött az ágensből a hatóságnak, hogy ez ellenőrizhesse, megfelelnek-e a forgalmazás követelményeinek. Egy minőségbiztosítási-gyógyszerbiztonsági kontroll keretében az EMEA ellenőrizte a Cerepro engedélykérelmének alapjául szolgáló II. fázisú vizsgálatokat és szemlélői a cég központját is felkeresték.

Az Investec Securities elemzői szerint ez az Ark számára jót jelent, és valószínűsíti, hogy korai engedélyezésre már a jövő évben sor kerül, mindazonáltal úgy vélik, hogy az uniós engedélyezés előtt egy további, III. fázisú vizsgálatra is szükség lesz – eszerint a forgalmazásra 2009 vagy 2010 előtt nem kerül sor. Egy meglehetősen konzervatív becslés szerint 2015-re a gyógyszer forgalma elérheti az évi 300 millió angol fontot.

Az Investec szerint a Cerepro ma az agyrákban szenvedők „legnagyobb reménysége". A cég erre úgy reagált, hogy ez elemzők álláspontja kifejezi: „olyan termékről van szó, amelyet a regulációs hatóságok nem bagatellizálhatnak el". Piper Jaffray, az Investec szakértője a közölte a Scrippel: „hitünk szerint a Cerepro engedélyeztetési esélyei jók".

A Cerepro fejlesztői az Ad5-ös adenovirális vektort alkalmazták: beinjektálva ez viszi a thymidin kinase termeléséért felelős gént az eltávolított tumor környezetének egészséges sejtjeibe. A Cerepro alkalmazása után öt nappal ganciclovirt alkalmaznak, amely reakcióba lép a génterápia következtében létrejött thymidin kinase-zal. A két anyag külön-külön nem hat, a belőlük létrejött anyag azonban megállítja a sejtosztódást. Utóbbi a rák központi jelentőségű tényezője, mivel pedig az egészséges [ideg]sejtek nem osztódnak, a vegyület azokat veszi célba, amelyek új daganatot próbálnak meg létrehozni, és megakadályozza őket ebben.

Az Ark szerint ekképpen a Cerepro az egészséges sejteket használja fel az újonnan burjánzásnak induló rákos sejtek elpusztításához szükséges anyagok termelésére. Ennyiben eltér más gén-alapú rákterápiáktól, melyek során az aktív gént magukba a ráksejtekbe juttatják. Ezek az eljárások a cég szerint önmaguk szabnak korlátot alkalmazásuknak, mivel az elpusztult sejtekkel a bevitt gének is elpusztulnak. Ahhoz tehát, hogy a teljes tumort megsemmisítsék, a géneket a sejtek többségébe – vagy akár mindegyikébe – el kell juttatni, ami nem egykönnyen oldható meg.

A II. fázisú, az elvi alapok ellenőrzését célzó vizsgálatok megmutatták, hogy a Cerepro ganciclovirrel kombinálva csaknem megduplázták az agresszív primer vagy rekurrens, operábilis gliómában szenvedők túlélésének idejét. A kísérletben részt vevő harminchat beteg mindegyike kapott standard kezelést (miután a primer tumort sugárterápia után eltávolították, kemoterápiában részesítették őket.)

A Cerepro a teljes tumortömeg sebészi eltávolítása után 81 százalékkal, 39 hétről 71 hétre növelte a[z átlagos] túlélést a standard terápiához képest. A szer biztonságosnak bizonyult, az adenovirális antitestek koncentrációja kezdetben hat páciensnél növekedett, és csak kettejüknél fordult elő, hogy szervezetükben a második napon találtak adenovirális DNS-t, később azonban nem.